Erstes wirksames Medikament gegen primäre Multiple Sklerose

Die Firma Genentech, zugehörig Roche-Gruppe, gab am 27. September bekannt, dass die klinische Studie in Phase III des experimentellen Medikaments Ocrelizumab es war zufriedenstellend.

Dieses Medikament gelingt es, das Fortschreiten der primär progressiven Multiplen Sklerose (MSM) um mindestens 12 Wochen zu verzögern, im Anfangsstadium. Dieser Subtyp der Multiplen Sklerose (MS), der etwa 10-15% der Bevölkerung mit dieser Krankheit betrifft, ist eine sehr aggressive Pathologie. Bis heute gab es keine Heilung oder Behandlung, aber diese multizentrische Studie (auf internationaler Ebene) mit spanischer Beteiligung hat bewiesen die Wirksamkeit dieses Medikaments, das die erste und einzige therapeutische Option für Patienten mit dieser sein könnte Erkrankung.

Bisher gab es keine Behandlung für EMM

Das Studium dieses Medikaments heißt Oratorium Es wurde vom Leiter des Klinischen Neuroimmunologischen Dienstes des Krankenhauses Vall d'Hebron und dem Direktor des Multiple-Sklerose-Zentrums von Katalonien (Cemcat), Xavier Montalbán, geleitet. In dieser Studie wurde die Wirksamkeit des Arzneimittels Ocrelizumab bei 732 Patienten mit primär progredienter Multipler Sklerose und

Die wichtigste Schlussfolgerung ist, dass es gelingt, das Fortschreiten der durch die Krankheit verursachten Behinderung für mindestens 12 Wochen zu stoppen.

Montalbán wollte die Entdeckung feiern und erklärte:

„Das ist ein wahrhaft historischer Moment. Es ist das erste Mal, dass sich ein Medikament bei der Kontrolle dieser Art von neurologischen Erkrankungen als wirksam erwiesen hat. Ein Fenster für ein besseres Verständnis und eine bessere Behandlung der Multiplen Sklerose öffnet sich.

Dieses Medikament ist ein monoklonaler Antikörper, der entwickelt wurde, um CD20B + -Zellen selektiv anzugreifen, von denen angenommen wird, dass die Zerstörung von Myelin und Nerven, die die Symptome einer Sklerose verursachen, spielen eine Schlüsselrolle mehrere. Durch die Bindung an die Oberfläche dieser Proteine ​​trägt Ocrelizumab dazu bei, die wichtigsten Funktionen des Immunsystems zu erhalten.

Was ist Multiple Sklerose?

Das Multiple Sklerose (MS) ist eine neuroinflammatorische Erkrankung, die beeinflusst das zentrale Nervensystem (ZNS), sowohl das Gehirn als auch das Rückenmark. Es ist nicht genau bekannt, was MS verursacht, aber dieser Zustand schädigt das Myelin, eine Substanz, die die Membran bildet das Nervenfasern (Axone) umgibt und die Weiterleitung elektrischer Impulse zwischen diese.

Myelin wird in mehreren Bereichen zerstört und hinterlässt manchmal Narben (Sklerose). Diese verletzten Bereiche werden auch als Demyelinisierungsplaques bezeichnet. Wenn die myelinische Substanz zerstört ist, wird die Fähigkeit der Nerven, elektrische Impulse zum und vom Gehirn zu leiten, unterbrochen, und diese Tatsache führt zum Auftreten von Symptomen wie:

• Sehstörungen
• Muskelschwäche
• Probleme mit Koordination und Gleichgewicht
• Empfindungen wie Taubheitsgefühl, Juckreiz oder Stechen
• Denk- und Gedächtnisprobleme

Multiple Sklerose betrifft Frauen mehr als Männer. Sein Beginn tritt normalerweise im Alter zwischen 20 und 40 Jahren auf, obwohl Fälle auch bei Kindern und älteren Menschen berichtet wurden. Im Allgemeinen verläuft die Krankheit mild, aber in schwereren Fällen verlieren manche Menschen die Fähigkeit zu schreiben, zu sprechen oder zu gehen.

In den meisten Fällen schreitet diese Krankheit in Clustern fort, aber bei primär progredienter Multipler Sklerose ist die Behinderung verschlechtert sich kontinuierlich und langsam über Monate oder Jahre, weshalb sie als schwerwiegende Form davon angesehen wird Pathologie.

Phasen der klinischen Entwicklung eines Medikaments

Damit ein Medikament zum Verkauf angeboten werden kann, muss ein Verfahren zur Bewertung seiner Wirksamkeit und Sicherheit befolgt werden, um zu vermeiden, dass das Leben der Menschen, die es konsumieren, aufs Spiel gesetzt wird. Die Entwicklung eines neuen Medikaments ist lang und schwierig, da nur zwei oder drei von 10.000 Wirkstoffen werden auf den Markt gebracht.

Wenn das Medikament in In-vitro-Modellen und in Tierstudien (präklinische Phase) ausreichend evaluiert wurde, beginnt die Forschung am Menschen, die als klinische Studien bezeichnet wird. Klassisch wird der Zeitraum der klinischen Entwicklung eines Arzneimittels in 4 aufeinanderfolgende Phasen unterteilt, die sich jedoch überschneiden können. Dies sind die Phasen, die Teil der klinischen Studie sind:

• Phase I: Diese Phase umfasst die ersten Studien am Menschen, deren Hauptziel darin besteht, die Sicherheit und Verträglichkeit des Wirkstoffs zu messen. Angesichts des damit verbundenen Risikos ist die Zahl der Freiwilligen gering und die Dauer der Phase kurz.
• Phase II: Das Risiko in dieser Phase ist moderat und ihr Ziel besteht darin, vorläufige Informationen über die Wirksamkeit des Produkts zu liefern und die Dosis-Wirkungs-Beziehung herzustellen. Es werden Hunderte von Themen benötigt und diese Phase kann mehrere Monate oder Jahre dauern.
• Phase III: Dies ist die Phase, in der sich dieses Arzneimittel befindet, und es ist notwendig, seine Wirksamkeit und Sicherheit in die üblichen Anwendungsbedingungen und hinsichtlich der für die Indikation verfügbaren therapeutischen Alternativen studiert. Aus diesem Grund wird die Anwendung in Kombination mit anderen Arzneimitteln über mehrere Monate oder Jahre hinweg getestet, wobei die Häufigkeit der erwünschten und unerwünschten Wirkungen analysiert wird. Dies sind konfirmatorische therapeutische Studien.
• Phase IV: Es wird nach der Markteinführung des Arzneimittels durchgeführt, um es erneut im klinischen Kontext zu untersuchen und mehr Informationen über seine Nebenwirkungen bereitzustellen.

Nach den positiven Ergebnissen der klinischen Phase-III-Studie mit Ocrelizumab Die europäische Zulassung wird Anfang nächsten Jahres beantragt, um dieses Arzneimittel vermarkten zu können. Dies dauert in der Regel etwa sechs Monate. Von da an wird jedes Land entscheiden, ob es den Verkauf in seinem Hoheitsgebiet zulässt.