Ensimmäinen tehokas lääke primaarista multippeliskleroosia vastaan

Yritys Genentech, kuulua Roche-konserniilmoitti 27. syyskuuta kokeellisen lääkkeen kliinisestä tutkimuksesta vaiheessa III Ocrelizumabi se on ollut tyydyttävä.

Tämä lääke onnistuu viivästyttämään primaarisen etenevän multippeliskleroosin (MSM) etenemistä vähintään 12 viikkoa, sen alkuvaiheessa. Tämä multippeliskleroosin (MS) alatyyppi, joka vaikuttaa noin 10-15 prosenttiin tämän taudin väestöstä, on erittäin aggressiivinen patologia. Tähän mennessä ei ollut parannuskeinoa tai hoitoa, mutta tämä monikeskustutkimus (kansainvälisellä tasolla), johon espanjalaiset osallistuvat, on osoitti tämän lääkkeen tehon, josta voi tulla ensimmäinen ja ainoa hoitovaihtoehto potilailla, joilla on tämä tauti.

Toistaiseksi EMM: ää ei ollut hoidettu

Tämän lääkkeen tutkimusta kutsutaan Puhetaito Sitä on johtanut Vall d'Hebron -sairaalan kliinisen neuroimmunologian yksikön johtaja ja Katalonian multippeliskleroosikeskuksen (Cemcat) johtaja Xavier Montalbán. Tässä tutkimuksessa Ocrelizumab-lääkkeen tehoa tutkittiin 732 potilaalla, joilla oli primaarinen etenevä multippeliskleroosi ja

tärkein johtopäätös on, että se onnistuu pysäyttämään taudin aiheuttaman vamman etenemisen vähintään 12 viikon ajan.

Montalbán halusi juhlia löytöä ja julisti:

"Se on todella historiallinen hetki. Se on siinä määrin, että on ensimmäinen kerta, kun lääkkeen on osoitettu olevan tehokas tämän tyyppisten neurologisten sairauksien hallitsemisessa. Ikkuna avautuu multippeliskleroosin parempaan ymmärtämiseen ja hoitoon "

Tämä lääke on monoklonaalinen vasta-aine, joka on suunniteltu hyökkäämään selektiivisesti CD20B + -soluihin myeliinin ja hermojen tuhoutumisella, joka aiheuttaa skleroosin oireita, on keskeinen rooli useita. Sitoutumalla näiden proteiinien pintaan Ocrelizumab auttaa säilyttämään immuunijärjestelmän tärkeimmät toiminnot.

Mikä on multippeliskleroosi?

multippeliskleroosi (MS) on neuroinflammatorinen sairaus, joka vaikuttaa keskushermostoon (CNS), sekä aivoihin että selkäytimeen. Ei tiedetä tarkalleen, mikä aiheuttaa MS: n, mutta tämä tila vahingoittaa myeliiniä, ainetta, joka muodostaa kalvon joka ympäröi hermokuituja (aksoneja) ja joka helpottaa sähköisten impulssien johtamista niiden välillä nämä.

Myeliini tuhoutuu useilla alueilla, joskus jättää arvet (skleroosi). Nämä loukkaantuneet alueet tunnetaan myös nimellä demyelinaatiolevyt. Kun myeliiniaine tuhoutuu, hermojen kyky johtaa sähköisiä impulsseja aivoihin ja sieltä pois keskeytyy, ja tämä tosiasia aiheuttaa sellaisia ​​oireita kuin:

• Näköhäiriöt
• Lihasheikkous
• Koordinaation ja tasapainon ongelmat
• Tunteet, kuten tunnottomuus, kutina tai pistely
• Ajattelu- ja muistiongelmat

Multippeliskleroosi vaikuttaa naisiin enemmän kuin miehiin. Sen puhkeaminen tapahtuu yleensä 20-40-vuotiaiden välillä, vaikka tapauksia on raportoitu myös lapsilla ja vanhuksilla. Yleensä tauti on lievä, mutta vakavammissa tapauksissa jotkut ihmiset menettävät kyvyn kirjoittaa, puhua tai kävellä.

Useimmissa tapauksissa tämä tauti etenee puhkeamisen yhteydessä, mutta primaarisen progressiivisen multippeliskleroosin tapauksessa vammaisuus pahenee jatkuvasti ja hitaasti kuukausien tai vuosien ajan, minkä vuoksi sitä pidetään vakavana tämän muodona patologia.

Lääkkeen kliinisen kehityksen vaiheet

Lääkkeen myyntiin saattamiseksi on noudatettava prosessia sen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi, jotta vältetään vaaraksi sitä käyttävien ihmisten henki. Uuden lääkkeen kehittäminen on pitkä ja vaikea siitä lähtien vain kaksi tai kolme 10000 lääkeaineesta tekee sen markkinoille.

Kun lääkettä on arvioitu riittävästi in vitro -malleissa ja eläinkokeissa (prekliininen vaihe), ihmisillä aloitetaan tutkimus, jota kutsutaan kliinisiksi kokeiksi. Farmaseuttisen tuotteen kliinisen kehityksen jakso on jaettu neljään peräkkäiseen vaiheeseen, mutta ne voivat olla päällekkäisiä. Nämä ovat vaiheet, jotka ovat osa kliinistä tutkimusta:

• Vaihe I: Tämä vaihe sisältää ensimmäiset ihmisillä tehdyt tutkimukset, joiden päätavoitteena on mitata yhdisteen turvallisuus ja siedettävyys. Kun otetaan huomioon riskin taso, vapaaehtoisten määrä on pieni ja vaiheen kesto lyhyt.
• Vaihe ii: Riski tässä vaiheessa on kohtalainen, ja sen tavoitteena on antaa alustavia tietoja tuotteen tehosta ja vahvistaa annos-vastesuhde. Tarvitaan satoja aiheita, ja tämä vaihe voi kestää useita kuukausia tai vuosia.
• Vaihe III: Tässä vaiheessa tämä lääke on, ja on tarpeen arvioida sen teho ja turvallisuus tavanomaiset käyttöolosuhteet ja käyttöaiheeseen käytettävissä olevat terapeuttiset vaihtoehdot tutkittu. Tästä syystä sen käyttöä yhdessä muiden lääkkeiden kanssa testataan useita kuukausia tai vuosia, jolloin analysoidaan haluttujen ja ei-toivottujen vaikutusten esiintyvyysaste. Nämä ovat vahvistavia terapeuttisia tutkimuksia.
• Vaihe IV: Se suoritetaan lääkkeen markkinoinnin jälkeen tutkiakseen sitä uudelleen kliinisessä yhteydessä ja tarjotakseen lisätietoja sen sivuvaikutuksista.

Ocrelizumabin kliinisen vaiheen III kliinisessä tutkimuksessa saatujen positiivisten tulosten jälkeen Tämän lääkkeen markkinoimiseksi vaaditaan ensi vuoden alussa eurooppalainen lupa. Tämä kestää yleensä noin kuusi kuukautta. Siitä lähtien kukin maa päättää, sallitaanko myynti alueellaan.