Az első hatékony gyógyszer az elsődleges sclerosis multiplex ellen

A cég Genentech, hozzá tartozik Roche Groupszeptember 27-én jelentette be, hogy a kísérleti gyógyszer klinikai vizsgálata a III Ocrelizumab kielégítő volt.

Ez a gyógyszer sikerül legalább 12 héttel késleltetni a primer progresszív sclerosis multiplex (MSM) progresszióját, kezdeti szakaszában. A sclerosis multiplex (MS) ezen altípusa, amely a betegségben szenvedő lakosság körülbelül 10-15% -át érinti, nagyon agresszív patológia. A mai napig nem volt gyógymód vagy kezelés, de ez a (nemzetközi szintű) spanyol részvételű multicentrikus tanulmány igen bizonyította ennek a gyógyszernek a hatékonyságát, amely az első és egyetlen terápiás lehetőség lehet az ezzel rendelkező betegek számára betegség.

Eddig nem volt kezelés az EMM kezelésére

Ennek a gyógyszernek a tanulmányát ún Ékesszólás Vezetését a Vall d'Hebron Kórház Klinikai Neuroimmunológiai Szolgálatának vezetője és a Katalónia Multiplex Sclerosis Center (Cemcat) igazgatója, Xavier Montalbán végezte. Ebben a vizsgálatban az Ocrelizumab gyógyszer hatékonyságát 732 primer progresszív sclerosis multiplexben szenvedő és

a fő következtetés az, hogy legalább 12 hétig sikerül megállítani a betegség által okozott fogyatékosság előrehaladását.

Montalbán meg akarta ünnepelni a felfedezést, és kijelentette:

"Ez egy valóban történelmi pillanat. Olyan mértékben, hogy ez az első alkalom, hogy egy gyógyszer hatékonynak bizonyult az ilyen típusú neurológiai betegségek kezelésében. Ablak nyílik a sclerosis multiplex jobb megértése és kezelése felé "

Ez a gyógyszer egy monoklonális antitest, amelyet úgy gondolnak, hogy szelektíven megtámadja a CD20B + sejteket kulcsszerepet játszik a mielin és az idegek pusztulása, amely a szklerózis tüneteit okozza többszörös. Ezeknek a fehérjéknek a felületéhez kötődve az Ocrelizumab segít megőrizni az immunrendszer legfontosabb funkcióit.

Mi a szklerózis multiplex?

A sclerosis multiplex (MS) egy neuroinflammatorikus betegség, amely befolyásolja a központi idegrendszert (CNS), mind az agyat, mind a gerincvelőt. Nem tudni pontosan, mi okozza az SM-t, de ez az állapot károsítja a mielint, egy anyagot, amely a membránt képezi amely körülveszi az idegrostokat (axonokat), és amely megkönnyíti az elektromos impulzusok vezetését a között ezek.

A mielint több területen elpusztítják, néha hegek maradnak (szklerózis). Ezeket a sérült területeket demyelinizációs plakkoknak is nevezik. Amikor a mielin anyag megsemmisül, az idegek képesek megszakadni az elektromos impulzusokat az agyba és az agyból, és ez a tény olyan tünetek megjelenését idézi elő, mint:

• Látászavarok
• Izomgyengeség
• Koordinációs és egyensúlyi problémák
• Olyan érzések, mint zsibbadás, viszketés vagy szúrás
• Gondolkodási és memóriaproblémák

Szklerózis multiplex a nőket jobban érinti, mint a férfiakat. Megindulása általában 20 és 40 év között történik, bár gyermekekről és idősekről is beszámoltak esetekről. Általában a betegség enyhe, de súlyosabb esetekben egyesek elveszítik az írás, a beszéd vagy a járás képességét.

A legtöbb esetben ez a betegség klaszterekben halad, de az elsődleges progresszív sclerosis multiplexben az a fogyatékosság hónapok vagy évek alatt folyamatosan és lassan romlik, ezért ennek súlyos formájának tekintik patológia.

A gyógyszer klinikai fejlesztésének fázisai

Ahhoz, hogy egy gyógyszer értékesíthető legyen, követni kell egy eljárást annak hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére, elkerülve ezzel a fogyasztó emberek életének veszélyeztetését. Az új gyógyszer kifejlesztése hosszú és nehéz, mivel 10 000 kábítószerből csak kettő vagy három kerül forgalomba.

Amikor a gyógyszert kellően értékelték in vitro modellekben és állatkísérletekben (preklinikai fázis), elkezdődnek az embereken végzett kutatások, amelyeket klinikai vizsgálatoknak neveznek. A gyógyszerkészítmény klinikai fejlődésének időszaka klasszikusan 4 egymást követő szakaszra oszlik, de átfedhetik egymást. Ezek a fázisok a klinikai vizsgálat részét képezik:

• I. fázis: Ez a fázis magában foglalja az emberen végzett első vizsgálatokat, amelyek fő célja a vegyület biztonságosságának és tolerálhatóságának mérése. Tekintettel az ezzel járó kockázat szintjére, az önkéntesek száma csekély, a fázis időtartama pedig rövid.
• Fázis ii: A kockázat ebben a fázisban mérsékelt, és célja előzetes információk nyújtása a termék hatékonyságáról és a dózis-válasz összefüggés megállapítása. Több száz témára van szükség, és ez a szakasz több hónapig vagy évig is eltarthat.
• III. Szakasz: Ebben a fázisban van ez a gyógyszer, és értékelni kell annak hatékonyságát és biztonságosságát a szokásos alkalmazási feltételeket és az indikációhoz rendelkezésre álló terápiás alternatívákat tekintve tanult. Emiatt más gyógyszerekkel kombinációban történő alkalmazását több hónapig vagy évig tesztelik, amelynek során elemzik a kívánt és nem kívánt hatások előfordulásának mértékét. Ezek megerősítő terápiás vizsgálatok.
• IV. Szakasz: A gyógyszer forgalomba hozatala után végezzük, hogy klinikai összefüggésekben újra tanulmányozzuk, és további információkat nyújtsunk mellékhatásairól.

Az Ocrelizumab III. Fázisú klinikai vizsgálatának pozitív eredményeit követően A gyógyszer forgalomba hozatalához jövő év elején európai engedélyt kell kérni. Ez általában körülbelül hat hónapot vesz igénybe. Ettől kezdve minden ország eldönti, engedélyezi-e az értékesítést a területén.