Obat pertama yang efektif melawan multiple sclerosis primer

Perusahaan Genentech, milik Grup Roche, mengumumkan pada 27 September bahwa uji klinis, pada Fase III, dari obat eksperimental Ocrelizumab sudah memuaskan.

Obat ini berhasil menunda perkembangan multiple sclerosis (MSM) progresif primer setidaknya 12 minggu, dalam tahap awal. Subtipe multiple sclerosis (MS), yang mempengaruhi sekitar 10-15% populasi dengan penyakit ini, adalah patologi yang sangat agresif. Sampai saat ini tidak ada obat atau pengobatan, tetapi studi multisenter ini (di tingkat internasional) dengan partisipasi Spanyol, telah membuktikan kemanjuran obat ini yang bisa menjadi pilihan terapi pertama dan satu-satunya untuk pasien dengan ini penyakit.

Sejauh ini tidak ada pengobatan untuk EMM

Ilmu yang mempelajari obat ini disebut Oratorium Ini dipimpin oleh kepala Layanan Neuroimunologi Klinis Rumah Sakit Vall d'Hebron dan direktur Pusat Multiple Sclerosis Catalonia (Cemcat), Xavier Montalbán. Dalam penelitian ini, kemanjuran obat Ocrelizumab diselidiki pada 732 pasien dengan multiple sclerosis progresif primer dan

kesimpulan utamanya adalah ia berhasil menghentikan, setidaknya 12 minggu, perkembangan kecacatan yang disebabkan oleh penyakit.

Montalbán ingin merayakan penemuan itu dan menyatakan:

"Ini adalah momen yang benar-benar bersejarah. Ini adalah pertama kalinya obat terbukti efektif dalam mengendalikan jenis penyakit saraf ini. Sebuah jendela terbuka menuju pemahaman yang lebih baik dan pengobatan multiple sclerosis "

Obat ini merupakan antibodi monoklonal yang dirancang untuk menyerang sel CD20B+ secara selektif yang diyakini penghancuran mielin dan saraf, yang menyebabkan gejala sklerosis, memainkan peran kunci banyak. Dengan mengikat permukaan protein ini, Ocrelizumab membantu menjaga fungsi terpenting dari sistem kekebalan tubuh.

Apa itu Multiple Sclerosis?

Itu sklerosis multipel (MS) adalah penyakit radang saraf yang mempengaruhi sistem saraf pusat (SSP), baik otak dan sumsum tulang belakang. Tidak diketahui secara pasti apa penyebab MS, tetapi kondisi ini merusak myelin, zat yang membentuk membran yang mengelilingi serabut saraf (akson), dan yang memfasilitasi konduksi impuls listrik antara ini.

Myelin dihancurkan di banyak area, terkadang meninggalkan bekas luka (sklerosis). Daerah yang terluka ini juga dikenal sebagai plak demielinasi. Ketika zat mielin dihancurkan, kemampuan saraf untuk menghantarkan impuls listrik ke dan dari otak terganggu, dan fakta ini menghasilkan munculnya gejala seperti:

• Gangguan penglihatan
• Kelemahan otot
• Masalah dengan koordinasi dan keseimbangan
• Sensasi seperti mati rasa, gatal, atau tertusuk
• Masalah berpikir dan memori

Sklerosis ganda mempengaruhi wanita lebih dari pria. Onsetnya biasanya terjadi antara usia 20 dan 40, meskipun kasus juga telah dilaporkan pada anak-anak dan orang tua. Umumnya, penyakitnya ringan, tetapi pada kasus yang lebih parah beberapa orang kehilangan kemampuan untuk menulis, berbicara, atau berjalan.

Dalam kebanyakan kasus, penyakit ini berkembang menjadi flare-up, tetapi pada multiple sclerosis progresif primer, kecacatan memburuk terus menerus dan perlahan selama berbulan-bulan atau bertahun-tahun, itulah sebabnya dianggap sebagai bentuk serius dari ini patologi.

Fase perkembangan klinis suatu obat clinical

Agar suatu obat dapat dijual, suatu proses harus diikuti untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanannya, sehingga tidak membahayakan nyawa orang yang akan mengkonsumsinya. Pengembangan obat baru itu lama dan sulit, karena hanya dua atau tiga dari 10.000 zat obat yang berhasil beredar di pasaran.

Ketika obat telah cukup dievaluasi dalam model in vitro dan dalam studi hewan (fase praklinis), penelitian pada manusia dimulai, yang disebut uji klinis. Secara klasik, periode perkembangan klinis suatu produk farmasi dibagi menjadi 4 fase berturut-turut, tetapi dapat tumpang tindih. Ini adalah fase yang merupakan bagian dari uji klinis:

• Fase I: Fase ini mencakup studi pertama yang dilakukan pada manusia, tujuan utamanya adalah untuk mengukur keamanan dan tolerabilitas senyawa tersebut. Mengingat tingkat risiko yang terlibat, jumlah sukarelawan kecil dan durasi fase pendek.
• Fase II: Risiko pada fase ini sedang, dan tujuannya adalah untuk memberikan informasi awal tentang kemanjuran produk dan untuk menetapkan hubungan dosis-respons. Ratusan mata pelajaran diperlukan dan fase ini dapat berlangsung selama beberapa bulan atau tahun.
• Fase III: Ini adalah fase obat ini, dan perlu untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanannya dalam kondisi penggunaan yang biasa dan sehubungan dengan alternatif terapi yang tersedia untuk indikasi dipelajari. Untuk alasan ini, penggunaannya dalam kombinasi dengan obat lain diuji selama beberapa bulan atau tahun, di mana tingkat kejadian efek yang diinginkan dan tidak diinginkan dianalisis. Ini adalah studi terapi konfirmasi.
• Fase IV: Dilakukan setelah obat dipasarkan untuk mempelajarinya kembali dalam konteks klinis, dan untuk memberikan lebih banyak informasi tentang efek sampingnya.

Setelah hasil positif dalam uji klinis Fase III dari Ocrelizumab, Izin Eropa akan diminta pada awal tahun depan untuk dapat memasarkan obat ini. Ini biasanya memakan waktu sekitar enam bulan. Sejak saat itu, setiap negara akan memutuskan apakah mereka mengizinkan penjualan di wilayahnya.