Pirmās efektīvās zāles pret primāro multiplo sklerozi

Kompānija Genentech, kas pieder Roche grupa, 27. septembrī paziņoja, ka eksperimentālās zāles klīniskajā izpētē III fāzē Okrelizumabs tas ir bijis apmierinoši.

Šīs zāles izdodas kavēt primārās progresējošās multiplās sklerozes (MSM) progresēšanu vismaz par 12 nedēļāmsākotnējos posmos. Šis multiplās sklerozes (MS) apakštips, kas skar apmēram 10-15% iedzīvotāju ar šo slimību, ir ļoti agresīva patoloģija. Līdz šim nebija ārstēšanas vai ārstēšanas, taču šajā daudzcentru pētījumā (starptautiskā līmenī), kurā piedalījās Spānija, ir pierādīja šo zāļu efektivitāti, kas varētu kļūt par pirmo un vienīgo terapeitisko iespēju pacientiem ar šo slimība.

Līdz šim EMM nebija ārstēts

Šo zāļu izpēti sauc Oratorija To vadīja Vall d'Hebron slimnīcas klīniskā neiroimmunoloģijas dienesta vadītājs un Katalonijas Multiplās sklerozes centra (Cemcat) direktors Ksavjers Montalbāns. Šajā pētījumā zāļu Ocrelizumab efektivitāte tika pētīta 732 pacientiem ar primāru progresējošu multiplo sklerozi un galvenais secinājums ir tāds, ka vismaz 12 nedēļu laikā izdodas apturēt slimības izraisītās invaliditātes progresēšanu

.

Montalbāns gribēja svinēt atklājumu un paziņoja:

"Tas ir patiesi vēsturisks brīdis. Tas ir tik lielā mērā, ka pirmo reizi ir pierādīts, ka zāles ir efektīvas šāda veida neiroloģisko slimību kontrolē. Atveras logs, lai labāk izprastu un ārstētu multiplo sklerozi "

Šīs zāles ir monoklonālas antivielas, kas paredzētas selektīvai uzbrukumam CD20B + šūnām galvenā loma ir mielīna un nervu iznīcināšanai, kas izraisa sklerozes simptomus vairākkārtējs. Piesaistoties šo olbaltumvielu virsmai, Ocrelizumabs palīdz saglabāt svarīgākās imūnsistēmas funkcijas.

Kas ir multiplā skleroze?

The multiplā skleroze (MS) ir neiroinflammatoriska slimība, kas ietekmē centrālo nervu sistēmu (CNS), gan smadzenes, gan muguras smadzenes. Nav precīzi zināms, kas izraisa MS, taču šis stāvoklis bojā mielīnu - vielu, kas veido membrānu kas ieskauj nervu šķiedras (aksonus) un kas atvieglo elektrisko impulsu vadīšanu starp šie.

Mielīns tiek iznīcināts vairākos apgabalos, dažreiz atstājot rētas (skleroze). Šīs ievainotās vietas sauc arī par demielinizācijas plāksnēm. Kad mielīna viela tiek iznīcināta, nervu spēja vadīt elektriskos impulsus uz un no smadzenēm tiek pārtraukta, un šis fakts rada tādus simptomus kā:

• Redzes traucējumi
• Muskuļu vājums
• Problēmas ar koordināciju un līdzsvaru
• Tādas sajūtas kā nejutīgums, nieze vai duršana
• Domāšanas un atmiņas problēmas

Multiplā skleroze skar sievietes vairāk nekā vīriešus. Tās sākums parasti notiek vecumā no 20 līdz 40 gadiem, lai gan ir ziņots arī par bērniem un veciem cilvēkiem. Parasti slimība ir viegla, bet smagākos gadījumos daži cilvēki zaudē spēju rakstīt, runāt vai staigāt.

Vairumā gadījumu šī slimība progresē kopās, bet primārās progresējošās multiplās sklerozes gadījumā invaliditāte mēnešiem vai gadiem nepārtraukti un lēnām pasliktinās, tāpēc to uzskata par nopietnu šīs slimības formu patoloģija.

Zāles klīniskās attīstības fāzes

Lai zāles varētu laist tirdzniecībā, ir jāievēro process, lai novērtētu to efektivitāti un drošību, tādējādi izvairoties no to cilvēku dzīvības apdraudēšanas, kuri gatavojas tās lietot. Jaunu zāļu izstrāde ir ilga un grūta, jo tikai divas vai trīs no 10 000 narkotisko vielu nonāk tirgū.

Kad zāles ir pietiekami novērtētas in vitro modeļos un pētījumos ar dzīvniekiem (preklīniskā fāze), sākas pētījumi ar cilvēkiem, kurus sauc par klīniskajiem pētījumiem. Klasiski farmaceitiskā produkta klīniskās attīstības periods ir sadalīts 4 secīgās fāzēs, taču tās var pārklāties. Šīs ir klīniskā izmēģinājuma fāzes:

• I fāzeŠajā fāzē ietilpst pirmie pētījumi, kas veikti ar cilvēkiem, un kuru galvenais mērķis ir noteikt savienojuma drošību un panesamību. Ņemot vērā attiecīgā riska līmeni, brīvprātīgo skaits ir mazs un fāzes ilgums īss.
• II fāze: Risks šajā fāzē ir mērens, un tā mērķis ir sniegt provizorisku informāciju par produkta efektivitāti un noteikt devas un reakcijas saistību. Nepieciešami simtiem priekšmetu, un šī fāze var ilgt vairākus mēnešus vai gadus.
• III fāze: Šajā fāzē šīs zāles atrodas, un ir jānovērtē to efektivitāte un drošība parastie lietošanas nosacījumi un attiecībā uz indikācijai pieejamajām terapeitiskajām alternatīvām mācījies. Šī iemesla dēļ tā lietošana kopā ar citām zālēm tiek pārbaudīta vairākus mēnešus vai gadus, kuru laikā tiek analizēta vēlamo un nevēlamo iedarbību biežuma pakāpe. Tie ir apstiprinoši terapeitiskie pētījumi.
• IV fāze: Tas tiek veikts pēc zāļu laišanas tirgū, lai vēlreiz izpētītu to klīniskajā kontekstā un sniegtu vairāk informācijas par tā blakusparādībām.

Pēc pozitīvajiem rezultātiem Ocrelizumaba III fāzes klīniskajā pētījumā Lai varētu tirgot šīs zāles, nākamā gada sākumā tiks pieprasīta Eiropas atļauja. Parasti tas aizņem apmēram sešus mēnešus. Turpmāk katra valsts izlems, vai tā atļauj tirdzniecību savā teritorijā.