Prvo učinkovito zdravilo proti primarni multipli sklerozi

Podjetje Genentech, ki pripada Skupina Roche, je 27. septembra napovedal, da je klinično preskušanje eksperimentalnega zdravila v fazi III Okrelizumab bilo je zadovoljivo.

To zdravilo uspe zavlačevati napredovanje primarne progresivne multiple skleroze (MSM) za vsaj 12 tednov, v začetnih fazah. Ta podtip multiple skleroze (MS), ki prizadene približno 10-15% prebivalstva s to boleznijo, je zelo agresivna patologija. Do danes ni bilo zdravila ali zdravljenja, vendar je bila v tej multicentrični študiji (na mednarodni ravni) s španskim sodelovanjem dokazal učinkovitost tega zdravila, ki bi lahko postalo prva in edina terapevtska možnost za bolnike s tem bolezen.

Do zdaj zdravljenja EMM ni bilo

Proučuje se to zdravilo Oratorij Vodil jo je vodja klinične nevroimunološke službe bolnišnice Vall d'Hebron in direktor Katalonskega centra za multiplo sklerozo Xavier Montalbán. V tej študiji so raziskali učinkovitost zdravila Ocrelizumab pri 732 bolnikih s primarno progresivno multiplo sklerozo in glavni zaključek je, da uspe vsaj za 12 tednov ustaviti napredovanje invalidnosti, ki jo povzroča bolezen

.

Montalbán je želel proslaviti odkritje in izjavil:

"To je resnično zgodovinski trenutek. Tako je do te mere, da se prvič izkaže, da je zdravilo učinkovito pri nadzoru te vrste nevrološke bolezni. Odpre se okno za boljše razumevanje in zdravljenje multiple skleroze "

To zdravilo je monoklonsko protitelo, ki je zasnovano za selektivni napad na celice CD20B +, za katerega verjamejo uničevanje mielina in živcev, ki povzroča simptome skleroze, igra ključno vlogo večkraten. Z vezavo na površino teh beljakovin Ocrelizumab pomaga ohranjati najpomembnejše funkcije imunskega sistema.

Kaj je multipla skleroza?

The multipla skleroza (MS) je nevroinflamatorna bolezen, ki vpliva na centralni živčni sistem (CNS), tako možgane kot hrbtenjačo. Ni natančno znano, kaj povzroča MS, vendar to stanje poškoduje mielin, snov, ki tvori membrano ki obdaja živčna vlakna (aksone) in olajša prevajanje električnih impulzov med njimi teh.

Mielin se uniči na več področjih, včasih ostanejo brazgotine (skleroza). Ta poškodovana območja so znana tudi kot demielinizirane ploščice. Ko se mielinska snov uniči, se zmoti zmožnost živcev, da prevajajo električne impulze v možgane in iz njih, kar povzroči pojav simptomov, kot so:

• Motnje vida
• Mišična oslabelost
• Težave z koordinacijo in ravnotežjem
• Občutki, kot so otrplost, srbenje ali zbadanje
• Težave z razmišljanjem in spominom

Multipla skleroza prizadene ženske bolj kot moške. Običajno se pojavi med 20. in 40. letom, čeprav so o primerih poročali tudi pri otrocih in starejših. Na splošno je bolezen blaga, vendar v hujših primerih nekateri ljudje izgubijo sposobnost pisanja, govora ali hoje.

V večini primerov ta bolezen napreduje v vnetjih, pri primarno progresivni multipli sklerozi pa invalidnost se v mesecih ali letih nenehno in počasi poslabšuje, zato velja za resno obliko tega patologija.

Faze kliničnega razvoja zdravila

Da bi bilo zdravilo dano v prodajo, je treba slediti postopku za oceno njegove učinkovitosti in varnosti, s čimer se izognemo tveganju življenja ljudi, ki ga bodo uživali. Od takrat je razvoj novega zdravila dolg in težaven na trg pridejo le dve ali tri od 10.000 zdravilnih učinkovin.

Ko je zdravilo dovolj ovrednoteno v in vitro modelih in v študijah na živalih (predklinična faza), se začnejo raziskave na ljudeh, ki se imenujejo klinična preskušanja. Klasično je obdobje kliničnega razvoja farmacevtskega izdelka razdeljeno na 4 zaporedne faze, ki pa se lahko prekrivajo. To so faze, ki so del kliničnega preskušanja:

• Faza I: Ta faza vključuje prve študije, opravljene na ljudeh, katerih glavni cilj je izmeriti varnost in prenašanje spojine. Glede na stopnjo tveganja je število prostovoljcev majhno, trajanje faze pa kratko.
• Faza ii: Tveganje v tej fazi je zmerno in njegov cilj je zagotoviti predhodne informacije o učinkovitosti zdravila in ugotoviti razmerje med odmerkom in odzivom. Potrebno je na stotine predmetov in ta faza lahko traja več mesecev ali let.
• Faza III: V tej fazi je to zdravilo, zato je treba oceniti njegovo učinkovitost in varnost običajne pogoje uporabe in glede na terapevtske alternative, ki so na voljo za indikacijo študiral. Iz tega razloga se njegova uporaba v kombinaciji z drugimi zdravili preizkuša več mesecev ali let, med katerimi se analizira stopnja pojavnosti želenih in neželenih učinkov. To so potrditvene terapevtske študije.
• Faza IV: Izvaja se po trženju zdravila, da se znova preuči v kliničnem kontekstu in zagotovi več informacij o njegovih neželenih učinkih.

Po pozitivnih rezultatih v III. Fazi kliničnega preskušanja zdravila Ocrelizumab je V začetku prihodnjega leta bo potrebno evropsko dovoljenje za trženje tega zdravila. To običajno traja približno šest mesecev. Od takrat naprej se bo vsaka država odločila, ali dovoli prodajo na svojem ozemlju.