Перший ефективний препарат проти первинного розсіяного склерозу
Компанія Genentech, належить Група Рош, оголосив 27 вересня, що клінічне випробування на фазі III експериментального препарату Окрелізумаб це задовільно.
Це ліки вдається затримати прогресування первинного прогресуючого розсіяного склерозу (МСМ) принаймні на 12 тижнів, на початкових етапах. Цей підтип розсіяного склерозу (РС), яким страждає приблизно 10-15% населення з цим захворюванням, є дуже агресивною патологією. На сьогоднішній день лікування та лікування не існувало, але це багатоцентрове дослідження (на міжнародному рівні) за участю іспанців мало засвідчила ефективність цього препарату, який може стати першим і єдиним терапевтичним варіантом для пацієнтів з цим захворювання.
До цього часу лікування ЕММ не проводилось
Називається вивчення цього препарату Ораторське мистецтво Її очолив керівник клінічної нейроімунологічної служби лікарні Валь д'Еброн та директор Центру розсіяного склерозу Каталонії (Cemcat) Ксав'є Монтальбан. У цьому дослідженні ефективність препарату Окрелізумаб досліджували у 732 пацієнтів з первинно прогресуючим розсіяним склерозом та
головний висновок полягає в тому, що принаймні через 12 тижнів вдається зупинити прогресування інвалідності, спричиненої хворобою.Монтальбан хотів відсвяткувати відкриття і заявив:
"Це справді історичний момент. Це настільки, що вперше було доведено, що ліки ефективно контролюють цей тип неврологічних захворювань. Відкривається вікно для кращого розуміння та лікування розсіяного склерозу "
Цей препарат є моноклональним антитілом, призначеним для вибіркової атаки клітин CD20B +, що, як вважають руйнування мієліну та нервів, що викликає симптоми склерозу, відіграє ключову роль множинні. Зв’язуючись з поверхнею цих білків, Окрелізумаб допомагає зберегти найважливіші функції імунної системи.
Що таке розсіяний склероз?
розсіяний склероз (РС) є нейрозапальним захворюванням, яке впливає на центральну нервову систему (ЦНС), як головний, так і спинний мозок. Невідомо точно, що спричиняє РС, але цей стан пошкоджує мієлін, речовину, яка утворює мембрану що оточує нервові волокна (аксони), і що полегшує проведення електричних імпульсів між ними ці.
Мієлін руйнується в багатьох областях, іноді залишаючи рубці (склероз). Ці поранені ділянки також відомі як демієлінізаційні бляшки. Коли мієлінова речовина руйнується, здатність нервів проводити електричні імпульси до мозку та від нього переривається, і цей факт викликає появу таких симптомів, як:
- Порушення зору
- М'язова слабкість
- Проблеми з координацією та рівновагою
- Такі відчуття, як оніміння, свербіж або поколювання
- Проблеми з мисленням і пам’яттю
Розсіяний склероз впливає на жінок більше, ніж на чоловіків. Його початок, як правило, відбувається у віці від 20 до 40 років, хоча випадки захворювання також реєструвались у дітей та людей похилого віку. Як правило, захворювання є легким, але в більш важких випадках деякі люди втрачають здатність писати, говорити або ходити.
У більшості випадків це захворювання прогресує кластерами, але при первинному прогресуючому розсіяному склерозі інвалідність погіршується постійно і повільно протягом місяців або років, саме тому вона вважається серйозною формою цього патології.
Фази клінічної розробки лікарського засобу
Для того, щоб лікарський засіб було продано, слід дотримуватися процесу оцінки його ефективності та безпеки, уникаючи, таким чином, ризику для життя людей, які збираються його вживати. Відтоді розробка нового препарату тривала і складна лише дві-три з 10 000 лікарських речовин надходять на ринок.
Коли препарат був достатньо оцінений на моделях in vitro та в дослідженнях на тваринах (доклінічна фаза), починаються дослідження на людях, які називаються клінічними випробуваннями. Класично період клінічного розвитку фармацевтичного продукту ділиться на 4 послідовні фази, але вони можуть перекриватися. Це етапи, які є частиною клінічного випробування:
- Фаза I: Ця фаза включає перші дослідження, проведені на людях, основною метою яких є вимірювання безпеки та переносимості сполуки. З огляду на рівень ризику, кількість добровольців невелика, а тривалість фази коротка.
- Фаза II: Ризик на цій фазі є помірним, і його метою є надання попередньої інформації про ефективність препарату та встановлення співвідношення доза-реакція. Потрібні сотні предметів, і ця фаза може тривати кілька місяців або років.
- III фаза: На цій фазі перебуває цей препарат, і необхідно оцінити його ефективність та безпеку в звичайні умови використання та щодо терапевтичних альтернатив, доступних для показань вивчали. З цієї причини його застосування у поєднанні з іншими лікарськими засобами перевіряється протягом декількох місяців або років, протягом яких аналізується ступінь поширеності бажаних та небажаних ефектів. Це підтверджувальні терапевтичні дослідження.
- Фаза IV: Це проводиться після маркетингу препарату для повторного вивчення його в клінічному контексті та надання додаткової інформації про його побічні ефекти.
Після позитивних результатів у фазі III клінічного випробування Окрелізумабу, Європейський дозвіл буде запитуватися на початку наступного року, щоб мати можливість продавати цей препарат. Зазвичай це займає близько півроку. Відтепер кожна країна вирішить, чи дозволить продаж на своїй території.