أول دواء فعال ضد التصلب المتعدد الأولي

الشركة جينينتيك، ينتمي إلى مجموعة روش، أعلن في 27 سبتمبر أن التجربة السريرية ، في المرحلة الثالثة ، للعقار التجريبي أوكريليزوماب لقد كانت مرضية.

هذا الدواء نجح في تأخير تطور مرض التصلب المتعدد التدريجي الأولي (MSM) لمدة 12 أسبوعًا على الأقل، في مراحله الأولى. هذا النوع الفرعي من التصلب المتعدد (MS) ، الذي يصيب ما يقرب من 10-15٪ من السكان المصابين بهذا المرض ، هو مرض شديد العدوانية. حتى الآن لم يكن هناك علاج أو علاج ، لكن هذه الدراسة متعددة المراكز (على المستوى الدولي) بمشاركة إسبانية أثبتت فعالية هذا الدواء الذي يمكن أن يصبح الخيار العلاجي الأول والوحيد لمرضى هذا الدواء مرض.

حتى الآن لا يوجد علاج لـ EMM

دراسة هذا الدواء يسمى الخطابة وقد قاده رئيس خدمة المناعة العصبية السريرية في مستشفى فال ديبرون ومدير مركز التصلب المتعدد في كاتالونيا (سيمكات) ، كزافييه مونتالبان. في هذه الدراسة ، تم التحقق من فعالية عقار Ocrelizumab في 732 مريضًا يعانون من التصلب المتعدد التدريجي الأولي و الاستنتاج الرئيسي هو أنه نجح في إيقاف تطور الإعاقة التي يسببها المرض ، لمدة 12 أسبوعًا على الأقل.

أراد مونتالبان الاحتفال بالاكتشاف وأعلن:

"إنها حقًا لحظة تاريخية. لقد كانت هذه هي المرة الأولى التي يثبت فيها عقار ما فعاليته في السيطرة على هذا النوع من الأمراض العصبية. نافذة تفتح نحو فهم وعلاج أفضل لمرض التصلب المتعدد "

هذا الدواء هو جسم مضاد أحادي النسيلة مصمم لمهاجمة خلايا CD20B + التي يعتقد أنها انتقائية يلعب تدمير الميالين والأعصاب ، التي تسبب أعراض التصلب ، دورًا رئيسيًا مضاعف. من خلال الارتباط بسطح هذه البروتينات ، يساعد Ocrelizumab في الحفاظ على أهم وظائف جهاز المناعة.

ما هو التصلب اللويحي؟

ال التصلب المتعدد (MS) هو مرض التهاب الأعصاب يؤثر على الجهاز العصبي المركزي (CNS) ، كل من الدماغ والنخاع الشوكي. ليس معروفًا بالضبط ما الذي يسبب التصلب المتعدد ، لكن هذه الحالة تضر بمادة المايلين ، وهي مادة تشكل الغشاء التي تحيط بالألياف العصبية (محاور) ، والتي تسهل توصيل النبضات الكهربائية بينها هؤلاء.

يتم تدمير الميالين في مناطق متعددة ، مما يترك ندبات (تصلب) في بعض الأحيان. تُعرف هذه المناطق المصابة أيضًا باسم لويحات إزالة الميالين. عندما يتم إتلاف المادة النخاعية ، تنقطع قدرة الأعصاب على توصيل النبضات الكهربائية من وإلى الدماغ ، وتنتج هذه الحقيقة ظهور أعراض مثل:

• اضطرابات بصرية
• ضعف عضلي
• مشاكل في التنسيق والتوازن
• أحاسيس مثل التنميل أو الحكة أو الوخز
• مشاكل في التفكير والذاكرة

تصلب متعدد يصيب النساء أكثر من الرجال. عادة ما يحدث ظهوره بين سن 20 و 40 ، على الرغم من الإبلاغ عن حالات أيضًا عند الأطفال وكبار السن. بشكل عام ، يكون المرض خفيفًا ، ولكن في الحالات الأكثر خطورة يفقد بعض الأشخاص القدرة على الكتابة أو التحدث أو المشي.

في معظم الحالات ، يتطور هذا المرض في حالات التفجر ، ولكن في التصلب المتعدد التدريجي الأولي ، يتطور تتفاقم الإعاقة بشكل مستمر وبطء على مدى شهور أو سنوات ، وهذا هو السبب في أنها تعتبر شكلاً خطيرًا من أشكال ذلك علم الأمراض.

مراحل التطور السريري للدواء

من أجل طرح الدواء للبيع ، يجب اتباع عملية لتقييم فعاليته وسلامته ، وبالتالي تجنب تعريض حياة الأشخاص الذين سيستهلكونه للخطر. تطوير دواء جديد طويل وصعب منذ ذلك الحين يتم طرح مادتين أو ثلاثة فقط من أصل 10000 مادة دوائية في السوق.

عندما يتم تقييم الدواء بشكل كافٍ في النماذج المختبرية وفي الدراسات على الحيوانات (المرحلة قبل السريرية) ، يبدأ البحث على البشر ، وهو ما يسمى التجارب السريرية. تقليديا ، تنقسم فترة التطوير السريري لمنتج صيدلاني إلى 4 مراحل متتالية ، ولكن يمكن أن تتداخل. هذه هي المراحل التي تشكل جزءًا من التجربة السريرية:

• المرحلة الاولى: تشمل هذه المرحلة الدراسات الأولى التي أجريت على البشر ، والهدف الرئيسي منها هو قياس سلامة وتحمل المركب. نظرًا لمستوى المخاطر التي ينطوي عليها الأمر ، فإن عدد المتطوعين صغير ومدة المرحلة قصيرة.
• المرحلة الثانية: المخاطر في هذه المرحلة معتدلة ، وهدفها هو توفير معلومات أولية عن فعالية المنتج وإقامة علاقة بين الجرعة والاستجابة. هناك حاجة إلى مئات الموضوعات ويمكن أن تستمر هذه المرحلة لعدة أشهر أو سنوات.
• المرحلة الثالثة: هذه هي المرحلة التي يمر بها هذا الدواء ، ومن الضروري تقييم فعاليته وسلامته فيها شروط الاستخدام المعتادة وفيما يتعلق بالبدائل العلاجية المتاحة للإشارة درس. لهذا السبب ، يتم اختبار استخدامه مع أدوية أخرى لعدة أشهر أو سنوات ، يتم خلالها تحليل درجة حدوث التأثيرات المرغوبة وغير المرغوب فيها. هذه دراسات علاجية مؤكدة.
• المرحلة الرابعة: يتم إجراؤه بعد تسويق الدواء لدراسته مرة أخرى في سياق إكلينيكي ، ولتوفير مزيد من المعلومات عن آثاره الجانبية.

بعد النتائج الإيجابية في المرحلة الثالثة من التجربة السريرية لـ Ocrelizumab ، سيتم طلب التفويض الأوروبي في بداية العام المقبل لتتمكن من تسويق هذا الدواء. يستغرق هذا عادة حوالي ستة أشهر. منذ ذلك الحين ، ستقرر كل دولة ما إذا كانت تسمح بالبيع في أراضيها.