První účinný lék proti primární roztroušené skleróze

Společnost Genentech, patřící do Skupina Roche, oznámil 27. září, že klinické hodnocení, ve fázi III, experimentálního léku Ocrelizumab bylo to uspokojivé.

Tento lék uspěje v oddálení progrese primární progresivní roztroušené sklerózy (MSM) nejméně o 12 týdnů, v jeho počátečních fázích. Tento podtyp roztroušené sklerózy (MS), který postihuje přibližně 10–15% populace s tímto onemocněním, je velmi agresivní patologií. Doposud neexistovala žádná léčba ani léčba, ale tato multicentrická studie (na mezinárodní úrovni) se španělskou účastí ano prokázal účinnost tohoto léku, který by se mohl stát první a jedinou terapeutickou možností pro pacienty s tímto onemocněním choroba.

Doposud neexistovala léčba EMM

Studie tohoto léku se nazývá Oratoř Vedl ji vedoucí Klinické neuroimunologické služby nemocnice Vall d'Hebron a ředitel Centra pro roztroušenou sklerózu v Katalánsku (Cemcat) Xavier Montalbán. V této studii byla účinnost léku Ocrelizumab zkoumána u 732 pacientů s primární progresivní roztroušenou sklerózou a

hlavním závěrem je, že se mu podaří zastavit, nejméně 12 týdnů, progresi postižení způsobeného nemocí.

Montalbán chtěl tento objev oslavit a prohlásil:

„Je to skutečně historický okamžik. Je to tak do té míry, že je to poprvé, co se ukázalo, že lék je účinný při kontrole tohoto typu neurologických onemocnění. Otevře se okno k lepšímu porozumění a léčbě roztroušené sklerózy “

Tento lék je monoklonální protilátka určená k selektivnímu napadení buněk CD20B +, o které se předpokládá klíčovou roli hraje destrukce myelinu a nervů, která způsobuje příznaky sklerózy násobek. Vazbou na povrch těchto proteinů pomáhá Ocrelizumab zachovat nejdůležitější funkce imunitního systému.

Co je roztroušená skleróza?

The roztroušená skleróza (MS) je neurozánětlivé onemocnění, které ovlivňuje centrální nervový systém (CNS), mozek i míchu. Není přesně známo, co způsobuje MS, ale tento stav poškozuje myelin, látku, která tvoří membránu který obklopuje nervová vlákna (axony) a který usnadňuje vedení elektrických impulsů mezi nimi tyto.

Myelin je zničen ve více oblastech, někdy zanechává jizvy (skleróza). Tyto zraněné oblasti jsou také známé jako demyelinační plaky. Když je myelinová látka zničena, je schopnost nervů vést elektrické impulsy do a z mozku přerušena a tato skutečnost vyvolává výskyt příznaků, jako jsou:

• Vizuální poruchy
• Svalová slabost
• Problémy s koordinací a rovnováhou
• Pocity jako necitlivost, svědění nebo píchání
• Problémy s myslí a pamětí

Roztroušená skleróza postihuje více ženy než muže. Jeho nástup obvykle nastává ve věku 20 až 40 let, i když případy byly hlášeny také u dětí a starších osob. Toto onemocnění je obvykle mírné, ale v závažnějších případech někteří lidé ztrácejí schopnost psát, mluvit nebo chodit.

Ve většině případů toto onemocnění postupuje v klastrech, ale u primární progresivní roztroušené sklerózy je zdravotní postižení se v průběhu měsíců nebo let neustále a pomalu zhoršuje, a proto se to považuje za vážnou formu patologie.

Fáze klinického vývoje léčiva

Aby byla droga dostupná k prodeji, je třeba dodržovat postup hodnocení její účinnosti a bezpečnosti, aby se zabránilo ohrožení života lidí, kteří ji budou konzumovat. Vývoj nového léku je dlouhý a obtížný na trh jsou uváděny pouze dvě nebo tři z 10 000 léčivých látek.

Když byla droga dostatečně hodnocena na modelech in vitro a ve studiích na zvířatech (předklinická fáze), začíná výzkum u lidí, kterému se říká klinické studie. Klasicky je období klinického vývoje farmaceutického produktu rozděleno do 4 po sobě jdoucích fází, ale mohou se překrývat. Jedná se o fáze, které jsou součástí klinického hodnocení:

• Fáze I: Tato fáze zahrnuje první studie provedené na lidech, jejichž hlavním cílem je měřit bezpečnost a snášenlivost sloučeniny. Vzhledem k míře rizika je počet dobrovolníků malý a trvání fáze krátké.
• Fáze II: Riziko v této fázi je mírné a jeho cílem je poskytnout předběžné informace o účinnosti přípravku a stanovit vztah mezi dávkou a odpovědí. Jsou zapotřebí stovky předmětů a tato fáze může trvat několik měsíců nebo let.
• Fáze III: Toto je fáze, ve které se tento léčivý přípravek nachází, a je nutné vyhodnotit jeho účinnost a bezpečnost obvyklé podmínky použití as ohledem na terapeutické alternativy dostupné pro indikaci studoval. Z tohoto důvodu se jeho použití v kombinaci s jinými léky testuje několik měsíců nebo let, během nichž se analyzuje stupeň výskytu požadovaných a nežádoucích účinků. Toto jsou potvrzující terapeutické studie.
• Fáze IV: Provádí se po uvedení léčiva na trh, aby se znovu studovalo v klinickém kontextu a poskytlo se více informací o jeho vedlejších účincích.

Po pozitivních výsledcích v klinické studii fáze III s Ocrelizumabem Začátkem příštího roku bude požadováno evropské povolení, aby bylo možné tento léčivý přípravek uvést na trh. To obvykle trvá asi šest měsíců. Od té doby se každá země rozhodne, zda povolí prodej na svém území.