Primo farmaco efficace contro la sclerosi multipla primaria

L'azienda Genentech, appartenente a Gruppo Roche, ha riferito il 27 settembre che la sperimentazione clinica, in Fase III, del farmaco sperimentale ocrelizumab è stato soddisfacente.

questo medicinale riesce a ritardare la progressione della sclerosi multipla progressiva primaria (MSM) di almeno 12 settimane, nelle sue fasi iniziali. Questo sottotipo di sclerosi multipla (SM), che colpisce circa il 10-15% della popolazione con questa malattia, è una patologia molto aggressiva. Ad oggi, non esisteva alcuna cura o trattamento, ma questo studio multicentrico (a livello internazionale) con partecipazione spagnola, ha ha dimostrato l'efficacia di questo farmaco che potrebbe diventare la prima e unica opzione terapeutica per i pazienti con questo malattia.

Fino ad ora, non esisteva alcun trattamento per EMM

Lo studio di questo farmaco si chiama Oratorio È stato guidato dal capo del Servizio di neuroimmunologia clinica dell'ospedale Vall d'Hebron e direttore del Centro di sclerosi multipla della Catalogna (Cemcat), Xavier Montalbán. In questo studio, l'efficacia del farmaco Ocrelizumab è stata studiata in 732 pazienti con sclerosi multipla primaria progressiva e

la conclusione principale è che riesce a fermare, almeno 12 settimane, la progressione della disabilità causata dalla malattia.

Montalbán ha voluto celebrare la scoperta e ha dichiarato:

"È un momento davvero storico. Lo è al punto che è la prima volta che un farmaco si dimostra efficace nel controllare questo tipo di malattia neurologica. Si apre una finestra verso una migliore comprensione e cura della sclerosi multipla”

Questo farmaco è un anticorpo monoclonale progettato per attaccare selettivamente le cellule CD20B + che si crede la distruzione della mielina e dei nervi, che causa i sintomi della sclerosi, gioca un ruolo chiave multiplo. Legandosi alla superficie di queste proteine, Ocrelizumab aiuta a preservare le funzioni più importanti del sistema immunitario.

Cos'è la sclerosi multipla?

Il sclerosi multipla (SM) è una malattia neuroinfiammatoria che colpisce il sistema nervoso centrale (SNC), sia il cervello che il midollo spinale. Non si sa esattamente cosa causi la SM, ma questa condizione danneggia la mielina, una sostanza che forma la membrana che circonda le fibre nervose (assoni), e che facilita la conduzione degli impulsi elettrici tra questi.

La mielina viene distrutta in più aree, lasciando talvolta cicatrici (sclerosi). Queste aree danneggiate sono anche conosciute come placche di demielinizzazione. Quando la sostanza mielinizzata viene distrutta, viene interrotta la capacità dei nervi di condurre impulsi elettrici da e verso il cervello, e questo fatto produce la comparsa di sintomi quali:

• Disturbi visivi
• Debolezza muscolare
• Problemi di coordinazione ed equilibrio
• Sensazioni come intorpidimento, prurito o pizzicore
• Problemi di pensiero e di memoria

Sclerosi multipla colpisce le donne più degli uomini. Il suo esordio di solito si verifica tra i 20 ei 40 anni, sebbene siano stati segnalati casi anche nei bambini e negli anziani. In genere, la malattia è lieve, ma nei casi più gravi alcune persone perdono la capacità di scrivere, parlare o camminare.

Nella maggior parte dei casi, questa malattia progredisce a grappoli, ma nella sclerosi multipla primariamente progressiva, il la disabilità peggiora continuamente e lentamente nel corso di mesi o anni, motivo per cui è considerata una forma grave di questo patologia.

Fasi dello sviluppo clinico di un farmaco

Affinché un farmaco possa essere messo in vendita, deve essere seguito un processo per valutarne l'efficacia e la sicurezza, evitando così di mettere a rischio la vita delle persone che lo consumeranno. Lo sviluppo di un nuovo farmaco è lungo e difficile, dal momento che solo due o tre sostanze stupefacenti su 10.000 vengono immesse sul mercato.

Quando il farmaco è stato sufficientemente valutato in modelli in vitro e in studi sugli animali (fase preclinica), inizia la ricerca sull'uomo, che si chiama studi clinici. Classicamente il periodo di sviluppo clinico di un prodotto farmaceutico è suddiviso in 4 fasi consecutive, ma possono sovrapporsi. Queste sono le fasi che fanno parte della sperimentazione clinica:

• Fase I: Questa fase comprende i primi studi effettuati sull'uomo, il cui obiettivo principale è misurare la sicurezza e la tollerabilità del composto. Dato il livello di rischio coinvolto, il numero dei volontari è ridotto e la durata della fase breve.
• Fase ii: Il rischio in questa fase è moderato e il suo obiettivo è fornire informazioni preliminari sull'efficacia del prodotto e stabilire il rapporto dose-risposta. Sono necessarie centinaia di soggetti e questa fase può durare diversi mesi o anni.
• Fase III: Questa è la fase in cui si trova questo medicinale ed è necessario valutarne l'efficacia e la sicurezza in le consuete condizioni d'uso e rispetto alle alternative terapeutiche disponibili per l'indicazione studiato. Per questo motivo il suo utilizzo in combinazione con altri farmaci viene testato per diversi mesi o anni, durante i quali viene analizzato il grado di incidenza degli effetti desiderati e indesiderati. Questi sono studi terapeutici di conferma.
• Fase IV: Viene effettuato dopo la commercializzazione del farmaco per studiarlo nuovamente in un contesto clinico e per fornire maggiori informazioni sui suoi effetti collaterali.

A seguito dei risultati positivi dello studio clinico di Fase III su Ocrelizumab, L'autorizzazione europea sarà richiesta all'inizio del prossimo anno per poter commercializzare questo medicinale. Questo di solito richiede circa sei mesi. Da quel momento in poi, ogni Paese deciderà se autorizzare la vendita nel proprio territorio.