პირველი ეფექტური პრეპარატი პირველადი გაფანტული სკლეროზის საწინააღმდეგოდ
Კომპანია Genentech, ეკუთვნის როშ ჯგუფი, 27 სექტემბერს გამოაცხადა, რომ კლინიკური კვლევა, III ფაზაში, ექსპერიმენტული წამლის შესახებ ოკრელიზუმაბი ეს დამაკმაყოფილებელი იყო.
ეს წამალი ახერხებს პირველადი პროგრესული გაფანტული სკლეროზის (MSM) პროგრესირების შეფერხებას მინიმუმ 12 კვირით, საწყის ეტაპზე. გაფანტული სკლეროზის ეს ქვეტიპი, რომელიც ავადდება ამ დაავადებით დაავადებული მოსახლეობის დაახლოებით 10-15% -ით, არის ძალიან აგრესიული პათოლოგია. დღემდე არ ყოფილა განკურნება და მკურნალობა, მაგრამ ეს მულტიცენტრული კვლევა (საერთაშორისო დონეზე), ესპანეთის მონაწილეობით, აქვს დასტურდება ამ პრეპარატის ეფექტურობა, რომელიც შეიძლება გახდეს პირველი და ერთადერთი თერაპიული ვარიანტი ამ პაციენტებისთვის დაავადება.
ჯერჯერობით არ იყო მკურნალობა EMM
ამ პრეპარატის შესწავლას ეწოდება ზეპირსიტყვიერება მას ხელმძღვანელობდა Vall d'Hebron საავადმყოფოს კლინიკური ნეიროიმუნოლოგიური სამსახურის უფროსი და კატალონიის გაფანტული სკლეროზის ცენტრის დირექტორი (Cemcat), ხავიერ მონტალბანი. ამ კვლევაში გამოკვლეულია პრეპარატის Ocrelizumab- ის ეფექტურობა 732 პაციენტში პირველადი პროგრესული გაფანტული სკლეროზით და
მთავარი დასკვნა არის ის, რომ იგი ახერხებს, სულ მცირე, 12 კვირის განმავლობაში შეაჩეროს დაავადებით გამოწვეული ინვალიდობის პროგრესირება.მონტალბანს სურდა აღმოჩენის აღნიშვნა და განაცხადა:
”ეს მართლაც ისტორიული მომენტია. ეს იმდენად, რამდენადაც პირველად ჩანს, რომ პრეპარატი ეფექტურია ამ ტიპის ნევროლოგიური დაავადების კონტროლისთვის. გაიხსნება გაფანტული სკლეროზის უკეთ გააზრებისა და მკურნალობისკენ მიმართული ფანჯარა.
ეს პრეპარატი არის მონოკლონური ანტისხეული, რომლის მიზანია CD20B + უჯრედების შერჩევითი შეტევა, რაც ითვლება მიელინისა და ნერვების განადგურება, რაც სკლეროზის სიმპტომებს იწვევს, მნიშვნელოვან როლს ასრულებს მრავლობითი. ამ ცილების ზედაპირთან შეერთებით, ოკრელიზუმაბი ხელს უწყობს იმუნური სისტემის ყველაზე მნიშვნელოვანი ფუნქციების შენარჩუნებას.
რა არის გაფანტული სკლეროზი?
გაფანტული სკლეროზი (MS) არის ნეიროინთოსაწინააღმდეგო დაავადება, რომელიც გავლენას ახდენს ცენტრალურ ნერვულ სისტემაზე (ცნს), როგორც ტვინზე, ასევე ზურგის ტვინზე. ზუსტად არ არის ცნობილი რა იწვევს MS- ს, მაგრამ ეს მდგომარეობა აზიანებს მიელინს, ნივთიერებას, რომელიც ქმნის მემბრანას რომელიც აკრავს ნერვულ ბოჭკოებს (აქსონებს) და ხელს უწყობს ელექტრული იმპულსების გატარებას შორის ესენი
მიელინი განადგურებულია მრავალ ადგილას, ზოგჯერ კი ნაწიბურები (სკლეროზი) ტოვებს. ეს დაზიანებული ადგილები ასევე ცნობილია როგორც დემიელინირების დაფები. როდესაც მიელინური ნივთიერება განადგურებულია, ირღვევა ნერვების ტვინში ელექტრული იმპულსების გადატანის უნარი და ეს ფაქტი წარმოშობს ისეთი სიმპტომების გამოვლენას, როგორიცაა:
- მხედველობის დარღვევები
- კუნთოვანი სისუსტე
- კოორდინაციისა და წონასწორობის პრობლემები
- ისეთი შეგრძნებები, როგორიცაა დაბუჟება, ქავილი, ან ნაკბენი
- აზროვნებისა და მეხსიერების პრობლემები
Გაფანტული სკლეროზის კაცებზე მეტად ქალებზე მოქმედებს. ჩვეულებრივ, მისი დაწყება ხდება 20 – დან 40 წლამდე, თუმცა შემთხვევები დაფიქსირებულია ბავშვებსა და მოხუცებშიც. საერთოდ, დაავადება მსუბუქია, მაგრამ უფრო მძიმე შემთხვევებში ზოგი ადამიანი კარგავს წერის, მეტყველების ან სიარულის უნარს.
უმეტეს შემთხვევაში, ეს დაავადება ვითარდება მტევნებად, მაგრამ პირველადი პროგრესული გაფანტული სკლეროზის დროს ინვალიდობა უარესდება უწყვეტად და ნელა თვეების ან წლების განმავლობაში, რის გამოც იგი ითვლება ამის სერიოზულ ფორმად პათოლოგია
პრეპარატის კლინიკური განვითარების ფაზები
იმისათვის, რომ პრეპარატი გაიყიდოს, უნდა დაიცვას პროცესი მისი ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შესაფასებლად, რითაც თავიდან უნდა იქნას აცილებული იმ ადამიანების სიცოცხლე, რომლებიც აპირებენ მის მოხმარებას, რისკის ქვეშ დააყენონ. ახალი წამლის შექმნა ხანგრძლივი და რთულია 10,000 ნარკოტიკული ნივთიერებებიდან მხოლოდ ორი ან სამი უშვებს მას ბაზარზე.
როდესაც პრეპარატი საკმარისად შეფასდა in vitro მოდელებში და ცხოველებზე ჩატარებულ კვლევებში (პრეკლინიკური ფაზა), ადამიანებში იწყება კვლევა, რასაც კლინიკურ კვლევებს უწოდებენ. კლასიკურად, ფარმაცევტული პროდუქტის კლინიკური განვითარების პერიოდი იყოფა ზედიზედ 4 ფაზად, მაგრამ მათ შეიძლება გადაფარონ. ეს არის ფაზები, რომლებიც კლინიკური კვლევის ნაწილია:
- I ფაზა: ეს ფაზა მოიცავს ადამიანებში ჩატარებულ პირველ გამოკვლევებს, რომელთა ძირითადი მიზანი არის ნაერთის უსაფრთხოებისა და ტოლერანტობის გაზომვა. რისკის დონის გათვალისწინებით, მოხალისეების რაოდენობა მცირეა და ფაზის ხანგრძლივობა მცირეა.
- ფაზა II: ამ ეტაპზე რისკი ზომიერია და მისი მიზანია წინასწარი ინფორმაციის მიწოდება პროდუქტის ეფექტურობის შესახებ და დოზა-რეაგირების კავშირის დამყარება. ასობით საგანია საჭირო და ეს ეტაპი შეიძლება გაგრძელდეს რამდენიმე თვის ან წლის განმავლობაში.
- III ფაზა: ამ ეტაპზე იმყოფება ეს წამალი და აუცილებელია მისი ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შეფასება გამოყენების ჩვეულებრივი პირობები და მითითებისთვის ხელმისაწვდომი თერაპიული ალტერნატივების მიმართ სწავლობდა. ამ მიზეზით, მისი გამოყენება სხვა წამლებთან ერთად ტესტირდება რამდენიმე თვის ან წლის განმავლობაში, რომლის დროსაც ხდება სასურველი და არასასურველი ეფექტების სიხშირის ხარისხის ანალიზი. ეს არის დამადასტურებელი თერაპიული კვლევები.
- IV ფაზა: ეს ტარდება წამლის რეალიზაციის შემდეგ, კლინიკურ კონტექსტში მისი კვლავ შესასწავლად და მისი გვერდითი მოვლენების შესახებ მეტი ინფორმაციის მისაღებად.
Ocrelizumab– ის III ფაზის კლინიკურ კვლევაში დადებითი შედეგების შემდეგ, მომავალი წლის დასაწყისში მოითხოვენ ევროპულ ავტორიზაციას, რომ შეძლონ ამ მედიკამენტის რეალიზაცია. ამას, ჩვეულებრივ, დაახლოებით ექვსი თვე სჭირდება. ამის შემდეგ თითოეული ქვეყანა გადაწყვეტს, დაუშვებს თუ არა გაყიდვას მის ტერიტორიაზე.
