Pirmasis veiksmingas vaistas nuo pirminės išsėtinės sklerozės

Kompanija „Genentech“, priklauso „Roche“ grupėrugsėjo 27 d. paskelbė, kad III fazės klinikinis eksperimentinio vaisto tyrimas Ocrelizumabas tai buvo patenkinama.

Šis vaistas pavyksta bent 12 savaičių atitolinti pirminės progresuojančios išsėtinės sklerozės (MSM) progresavimąpradiniuose etapuose. Šis išsėtinės sklerozės (IS) potipis, kuriuo serga maždaug 10–15% šia liga sergančių gyventojų, yra labai agresyvi patologija. Iki šiol nebuvo jokio gydymo ar gydymo, tačiau šis daugiacentris tyrimas (tarptautiniu lygmeniu), kuriame dalyvavo Ispanija, yra įrodė šio vaisto veiksmingumą, kuris gali tapti pirmuoju ir vieninteliu terapiniu variantu pacientams, turintiems šį vaistą liga.

Iki šiol EMM nebuvo gydoma

Šio vaisto tyrimas vadinamas Oratorija Jai vadovavo Vall d'Hebron ligoninės klinikinės neuroimmunologijos tarnybos vadovas ir Katalonijos išsėtinės sklerozės centro (Cemcat) direktorius Xavier Montalbán. Šiame tyrime buvo tiriamas vaisto Ocrelizumab veiksmingumas 732 pacientams, sergantiems pirmine progresuojančia išsėtine skleroze ir

pagrindinė išvada yra ta, kad jai pavyksta sustabdyti ligos sukeltos negalios progresavimą mažiausiai 12 savaičių.

Montalbanas norėjo pasidžiaugti atradimu ir pareiškė:

„Tai išties istorinė akimirka. Taip įrodoma, kad pirmą kartą įrodoma, kad vaistas veiksmingai kontroliuoja tokio tipo neurologines ligas. Atsiveria langas siekiant geriau suprasti ir gydyti išsėtinę sklerozę "

Šis vaistas yra monokloninis antikūnas, sukurtas selektyviai atakuoti CD20B + ląsteles, kuriomis manoma pagrindinį vaidmenį vaidina mielino ir nervų sunaikinimas, sukeliantis sklerozės simptomus daugkartinis. Prisirišdamas prie šių baltymų paviršiaus, Ocrelizumabas padeda išsaugoti svarbiausias imuninės sistemos funkcijas.

Kas yra išsėtinė sklerozė?

išsėtinė sklerozė (IS) yra neuroinflammatorinė liga, kuri veikia centrinę nervų sistemą (CNS) - ir smegenis, ir nugaros smegenis. Tiksliai nežinoma, kas sukelia IS, tačiau ši būklė pažeidžia mieliną - medžiagą, kuri sudaro membraną kuris supa nervines skaidulas (aksonus) ir tai palengvina elektros impulsų laidumą tarp šie.

Mielinas sunaikinamas keliose srityse, kartais paliekant randus (sklerozę). Šios sužeistos vietos taip pat žinomos kaip demielinizacijos plokštelės. Sunaikinus mielino medžiagą, nutrūksta nervų gebėjimas atlikti elektrinius impulsus į smegenis ir iš jų, o šis faktas sukelia tokius simptomus kaip:

• Regos sutrikimai
• Raumenų silpnumas
• Koordinavimo ir pusiausvyros problemos
• Tokie pojūčiai kaip tirpimas, niežėjimas ar dilgčiojimas
• Mąstymo ir atminties problemos

Išsėtinė sklerozė paveikia moteris labiau nei vyrus. Paprastai jis prasideda nuo 20 iki 40 metų, nors taip pat buvo pranešta apie vaikus ir pagyvenusius žmones. Paprastai liga yra lengva, tačiau sunkesniais atvejais kai kurie žmonės praranda gebėjimą rašyti, kalbėti ar vaikščioti.

Daugeliu atvejų ši liga progresuoja grupėmis, tačiau pirminės progresuojančios išsėtinės sklerozės atveju negalia nuolat ir lėtai blogėja kelis mėnesius ar metus, todėl tai laikoma rimta to forma patologija.

Klinikinio vaisto kūrimo etapai

Norint, kad vaistas būtų parduodamas, reikia laikytis proceso, siekiant įvertinti jo veiksmingumą ir saugumą, taip išvengiant pavojaus žmonių, kurie ketina jį vartoti, gyvybei. Naujo vaisto kūrimas yra ilgas ir sunkus, nes tik dvi ar trys iš 10 000 narkotinių medžiagų patenka į rinką.

Kai vaistas pakankamai įvertintas in vitro modeliuose ir su gyvūnais (ikiklinikinė fazė), pradedami tyrimai su žmonėmis, kurie vadinami klinikiniais tyrimais. Klasikiniu būdu farmacinio produkto klinikinės plėtros laikotarpis yra padalintas į 4 iš eilės einančias fazes, tačiau jos gali sutapti. Šie etapai yra klinikinio tyrimo dalis:

• I etapas: Ši fazė apima pirmuosius tyrimus, atliktus su žmonėmis, kurių pagrindinis tikslas yra išmatuoti junginio saugumą ir toleravimą. Atsižvelgiant į susijusios rizikos lygį, savanorių skaičius yra nedidelis, o etapo trukmė trumpa.
• II etapas: Rizika šiame etape yra vidutinė, o jos tikslas yra pateikti išankstinę informaciją apie produkto veiksmingumą ir nustatyti dozės ir atsako ryšį. Reikia šimtų tiriamųjų ir šis etapas gali trukti kelis mėnesius ar metus.
• III fazė: Tai yra šio vaisto fazė, todėl būtina įvertinti jo veiksmingumą ir saugumą įprastines vartojimo sąlygas ir atsižvelgiant į terapines alternatyvas, skirtas indikacijai studijavo. Dėl šios priežasties jo vartojimas kartu su kitais vaistais yra tikrinamas kelis mėnesius ar metus, per kuriuos analizuojamas norimo ir nepageidaujamo poveikio pasireiškimo laipsnis. Tai patvirtinantys terapiniai tyrimai.
• IV etapas: Jis atliekamas po vaisto pateikimo į rinką, siekiant jį dar kartą ištirti klinikiniame kontekste ir suteikti daugiau informacijos apie jo šalutinį poveikį.

Po teigiamų III fazės klinikinio Ocrelizumabo tyrimo rezultatų Kitų metų pradžioje bus reikalaujama Europos leidimo, kad būtų galima prekiauti šiuo vaistu. Paprastai tai trunka apie šešis mėnesius. Nuo tada kiekviena šalis nuspręs, ar ji leidžia parduoti savo teritorijoje.