Eerste effectieve medicijn tegen primaire multiple sclerose

Het bedrijf Genentech, behorend bij Roche Groep, kondigde op 27 september aan dat de klinische proef, in fase III, van het experimentele medicijn Ocrelizumab het is naar tevredenheid verlopen.

Dit medicijn slaagt erin de progressie van primaire progressieve multiple sclerose (MSM) met ten minste 12 weken te vertragen, in de beginfase. Dit subtype van multiple sclerose (MS), dat ongeveer 10-15% van de bevolking met deze ziekte treft, is een zeer agressieve pathologie. Tot op heden was er geen genezing of behandeling, maar deze multicenter studie (op internationaal niveau) met Spaanse deelname, heeft bewees de werkzaamheid van dit medicijn dat de eerste en enige therapeutische optie zou kunnen worden voor patiënten met dit ziekte.

Tot nu toe was er geen behandeling voor EMM

De studie van dit medicijn heet oratorium Het werd geleid door het hoofd van de dienst klinische neuroimmunologie van het Vall d'Hebron-ziekenhuis en directeur van het centrum voor multiple sclerose van Catalonië (Cemcat), Xavier Montalbán. In deze studie werd de werkzaamheid van het geneesmiddel Ocrelizumab onderzocht bij 732 patiënten met primair progressieve multiple sclerose en

de belangrijkste conclusie is dat het erin slaagt om de progressie van de handicap veroorzaakt door de ziekte ten minste 12 weken te stoppen.

Montalbán wilde de ontdekking vieren en verklaarde:

"Het is echt een historisch moment. Het is zelfs zo dat het de eerste keer is dat een medicijn effectief is gebleken bij het beheersen van dit type neurologische ziekte. Een venster opent naar een beter begrip en behandeling van multiple sclerose "

Dit medicijn is een monoklonaal antilichaam dat is ontworpen om selectief CD20B+-cellen aan te vallen, waarvan wordt aangenomen dat de vernietiging van myeline en zenuwen, die de symptomen van sclerose veroorzaken, spelen een sleutelrol meerdere. Door zich aan het oppervlak van deze eiwitten te binden, helpt Ocrelizumab de belangrijkste functies van het immuunsysteem te behouden.

Wat is multiple sclerose?

De multiple sclerose (MS) is een neuro-inflammatoire ziekte die beïnvloedt het centrale zenuwstelsel (CZS), zowel de hersenen als het ruggenmerg. Het is niet precies bekend waardoor MS wordt veroorzaakt, maar deze aandoening beschadigt myeline, een stof die het membraan vormt die zenuwvezels (axonen) omringt en die de geleiding van elektrische impulsen tussen deze.

Myeline wordt in meerdere gebieden vernietigd, waarbij soms littekens achterblijven (sclerose). Deze geblesseerde gebieden worden ook wel demyelinisatieplaques genoemd. Wanneer de myelinesubstantie wordt vernietigd, wordt het vermogen van de zenuwen om elektrische impulsen van en naar de hersenen te geleiden onderbroken, en dit feit veroorzaakt het verschijnen van symptomen zoals:

• Visuele stoornissen
• Spierzwakte
• Problemen met coördinatie en evenwicht
• Sensaties zoals gevoelloosheid, jeuk of prikken
• Denk- en geheugenproblemen

Multiple sclerose treft vrouwen meer dan mannen. Het begint meestal tussen de 20 en 40 jaar, hoewel er ook gevallen zijn gemeld bij kinderen en ouderen. Over het algemeen is de ziekte mild, maar in meer ernstige gevallen verliezen sommige mensen het vermogen om te schrijven, spreken of lopen.

In de meeste gevallen vordert deze ziekte in clusters, maar bij primaire progressieve multiple sclerose is de handicap verslechtert continu en langzaam gedurende maanden of jaren, daarom wordt het als een ernstige vorm hiervan beschouwd pathologie.

Fasen van de klinische ontwikkeling van een geneesmiddel

Om een ​​medicijn in de handel te brengen, moet een proces worden gevolgd om de werkzaamheid en veiligheid ervan te evalueren, om te voorkomen dat het leven van de mensen die het gaan consumeren in gevaar komt. De ontwikkeling van een nieuw medicijn is lang en moeilijk, aangezien slechts twee of drie van de 10.000 drugs komen op de markt.

Wanneer het geneesmiddel voldoende is geëvalueerd in in vitro modellen en in dierstudies (preklinische fase), begint onderzoek bij mensen, dat klinische proeven wordt genoemd. Klassiek is de periode van klinische ontwikkeling van een farmaceutisch product verdeeld in 4 opeenvolgende fasen, maar ze kunnen elkaar overlappen. Dit zijn de fasen die deel uitmaken van de klinische proef:

• Fase l: Deze fase omvat de eerste onderzoeken die bij mensen zijn uitgevoerd, met als hoofddoel het meten van de veiligheid en verdraagbaarheid van de verbinding. Gezien het risiconiveau is het aantal vrijwilligers klein en de duur van de fase kort.
• Fase II: Het risico in deze fase is matig en het doel is om voorlopige informatie te verstrekken over de werkzaamheid van het product en om de dosis-responsrelatie vast te stellen. Er zijn honderden proefpersonen nodig en deze fase kan enkele maanden of jaren duren.
• Fase III: Dit is de fase waarin dit geneesmiddel zich bevindt en het is noodzakelijk om de werkzaamheid en veiligheid ervan te evalueren in de gebruikelijke gebruiksvoorwaarden en met betrekking tot de beschikbare therapeutische alternatieven voor de indicatie bestudeerd. Om deze reden wordt het gebruik ervan in combinatie met andere geneesmiddelen gedurende enkele maanden of jaren getest, waarbij de mate van incidentie van de gewenste en ongewenste effecten wordt geanalyseerd. Dit zijn bevestigende therapeutische onderzoeken.
• Fase IV: Het wordt uitgevoerd nadat het geneesmiddel op de markt is gebracht om het opnieuw in een klinische context te bestuderen en om meer informatie te geven over de bijwerkingen.

Na de positieve resultaten in de klinische fase III-studie met Ocrelizumab, Begin volgend jaar wordt Europese toelating aangevraagd om dit geneesmiddel op de markt te mogen brengen. Dit duurt meestal ongeveer zes maanden. Vanaf dat moment beslist elk land of het de verkoop op zijn grondgebied toelaat.