Pierwszy skuteczny lek przeciwko pierwotnemu stwardnieniu rozsianemu

Firma Genentech, należeć do Grupa Roche, ogłosił 27 września, że ​​badanie kliniczne, w fazie III, eksperymentalnego leku Okrelizumab to było zadowalające.

Ten lek skutecznie opóźnia postęp pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego (MSM) o co najmniej 12 tygodni 12, na początkowych etapach. Ten podtyp stwardnienia rozsianego (MS), który dotyka około 10-15% populacji z tą chorobą, jest bardzo agresywną patologią. Do tej pory nie było lekarstwa ani leczenia, ale to wieloośrodkowe badanie (na poziomie międzynarodowym) z udziałem języka hiszpańskiego ma udowodniły skuteczność tego leku, który mógłby stać się pierwszą i jedyną opcją terapeutyczną dla pacjentów z tym schorzeniem choroba.

Do tej pory nie było leczenia EMM

Badanie tego leku nazywa się Kaplica Prowadził ją szef Służby Neuroimmunologii Klinicznej Szpitala Vall d'Hebron i dyrektor Ośrodka Stwardnienia Rozsianego Katalonii (Cemcat), Xavier Montalbán. W tym badaniu skuteczność leku Ocrelizumab badano u 732 pacjentów z pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego i

główny wniosek jest taki, że udaje mu się zatrzymać na co najmniej 12 tygodni postęp niepełnosprawności spowodowanej chorobą.

Montalbán chciał uczcić odkrycie i oświadczył:

„To naprawdę historyczny moment. Dzieje się tak do tego stopnia, że ​​po raz pierwszy wykazano skuteczność leku w kontrolowaniu tego typu choroby neurologicznej. Otwiera się okno na lepsze zrozumienie i leczenie stwardnienia rozsianego”

Ten lek jest przeciwciałem monoklonalnym zaprojektowanym do selektywnego atakowania komórek CD20B +, które uważa się kluczową rolę odgrywa zniszczenie mieliny i nerwów, co powoduje objawy miażdżycy wielokrotność. Wiążąc się z powierzchnią tych białek, ocrelizumab pomaga zachować najważniejsze funkcje układu odpornościowego.

Co to jest stwardnienie rozsiane?

stwardnienie rozsiane (MS) jest chorobą neurozapalną, która wpływa na centralny układ nerwowy (OUN), zarówno mózg, jak i rdzeń kręgowy. Nie wiadomo dokładnie, co powoduje stwardnienie rozsiane, ale ten stan uszkadza mielinę, substancję tworzącą błonę otaczające włókna nerwowe (aksony) i ułatwiające przewodzenie impulsów elektrycznych pomiędzy te.

Mielina ulega zniszczeniu w wielu obszarach, czasami pozostawiając blizny (stwardnienie). Te uszkodzone obszary są również znane jako płytki demielinizacji. Kiedy substancja mielinowa zostaje zniszczona, zdolność nerwów do przewodzenia impulsów elektrycznych do iz mózgu zostaje przerwana, co powoduje pojawienie się objawów takich jak:

• Zaburzenia widzenia
• Osłabienie mięśni Mus
• Problemy z koordynacją i równowagą
• Odczucia takie jak drętwienie, swędzenie lub kłucie
• Problemy z myśleniem i pamięcią

Stwardnienie rozsiane dotyczy kobiet bardziej niż mężczyzn. Jego początek zwykle występuje w wieku od 20 do 40 lat, chociaż odnotowano również przypadki u dzieci i osób starszych. Na ogół choroba jest łagodna, ale w cięższych przypadkach niektóre osoby tracą zdolność pisania, mówienia lub chodzenia.

W większości przypadków choroba ta postępuje w skupiskach, ale w pierwotnie postępującej postaci stwardnienia rozsianego niepełnosprawność pogarsza się nieprzerwanie i powoli przez miesiące lub lata, dlatego uważa się ją za poważną jej formę form patologia.

Fazy ​​rozwoju klinicznego leku

Aby lek mógł zostać wprowadzony do sprzedaży, należy postępować zgodnie z procesem oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa, unikając w ten sposób narażania życia osób, które zamierzają go spożywać. Opracowanie nowego leku jest długie i trudne, ponieważ na rynek trafiają tylko dwie lub trzy substancje na 10 000 leków.

Gdy lek zostanie dostatecznie oceniony w modelach in vitro oraz w badaniach na zwierzętach (faza przedkliniczna), rozpoczynają się badania na ludziach, które nazywa się próbami klinicznymi. Klasycznie okres rozwoju klinicznego produktu farmaceutycznego dzieli się na 4 kolejne fazy, ale mogą się one pokrywać. Oto fazy, które są częścią badania klinicznego:

• faza pierwsza: Faza ta obejmuje pierwsze badania przeprowadzone na ludziach, których głównym celem jest pomiar bezpieczeństwa i tolerancji związku. Biorąc pod uwagę poziom ryzyka, liczba wolontariuszy jest niewielka, a czas trwania fazy krótki.
• Etap II: Ryzyko na tym etapie jest umiarkowane, a jego celem jest dostarczenie wstępnych informacji na temat skuteczności produktu oraz ustalenie zależności dawka-odpowiedź. Potrzebne są setki tematów i ta faza może trwać kilka miesięcy lub lat.
• Faza III: Jest to faza, w której znajduje się ten lek i konieczna jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa w: zwykłe warunki stosowania oraz w odniesieniu do alternatyw terapeutycznych dostępnych dla wskazania badane. Z tego powodu jego stosowanie w połączeniu z innymi lekami jest testowane przez kilka miesięcy lub lat, podczas których analizowany jest stopień występowania pożądanych i niepożądanych efektów. Są to potwierdzające badania terapeutyczne.
• Faza IV: Przeprowadza się go po wprowadzeniu leku do obrotu, aby ponownie zbadać go w kontekście klinicznym i dostarczyć więcej informacji na temat jego skutków ubocznych.

Po pozytywnych wynikach badania klinicznego fazy III Ocrelizumabu, Europejskie zezwolenie zostanie wymagane na początku przyszłego roku, aby móc wprowadzić ten lek do obrotu. Zwykle zajmuje to około sześciu miesięcy. Od tego momentu każdy kraj zdecyduje, czy zezwoli na sprzedaż na swoim terytorium.