Први ефикасан лек против примарне мултипле склерозе

Компанија Генентецх, припадати Роцхе Гроуп, известио је 27. септембра да је клиничко испитивање, у фази ИИИ, експерименталног лека Оцрелизумаб било је задовољавајуће.

Овај лек успева да одложи напредовање примарне прогресивне мултипле склерозе (МСМ) за најмање 12 недеља, у почетним фазама. Овај подтип мултипле склерозе (МС), који погађа приближно 10-15% популације са овом болешћу, врло је агресивна патологија. До данас није било лека или лечења, али ово мултицентрично истраживање (на међународном нивоу) са шпанским учешћем јесте је показао ефикасност овог лека који би могао да постане прва и једина терапијска опција за пацијенте са овим болест.

До сада није било третмана за ЕММ

Студија овог лека се зове Ораториј Водио га је шеф службе за клиничку неуроимунологију болнице Валл д'Хеброн и директор Центра за мултиплу склерозу у Каталонији (Цемцат), Ксавијер Монталбан. У овој студији испитивана је ефикасност лека Оцрелизумаб код 732 пацијента са примарно прогресивном мултиплом склерозом и главни закључак је да успева да заустави, најмање 12 недеља, напредовање инвалидитета изазваног болешћу

.

Монталбан је желео да прослави откриће и изјавио је:

„То је истински историјски тренутак. То је толико у мери у којој се први пут показало да је лек ефикасан у контроли ове врсте неуролошких болести. Отвара се прозор ка бољем разумевању и лечењу мултипле склерозе "

Овај лек је моноклонско антитело дизајнирано да селективно напада ћелије ЦД20Б + за које се верује уништавање мијелина и живаца, што узрокује симптоме склерозе, игра кључну улогу вишеструко. Везујући се за површину ових протеина, Оцрелизумаб помаже у очувању најважнијих функција имуног система.

Шта је мултипла склероза?

Тхе мултипла склероза (МС) је неуроинфламаторна болест која утиче на централни нервни систем (ЦНС), и мозак и кичмену мождину. Није тачно познато шта узрокује МС, али ово стање оштећује мијелин, супстанцу која формира мембрану која окружује нервна влакна (аксоне), а која олакшава спровођење електричних импулса између ове.

Миелин се уништава у више подручја, понекад оставља ожиљке (склероза). Ова повређена подручја позната су и као демијелинизационе плочице. Када се мијелинска супстанца уништи, способност живаца да проводе електричне импулсе до и из мозга се прекида и та чињеница производи појаву симптома као што су:

• Поремећаји вида
• Мишићна слабост
• Проблеми са координацијом и равнотежом
• Осећања као што су утрнулост, свраб или боцкање
• Проблеми са размишљањем и памћењем

Мултипла склероза утиче на жене више него на мушкарце. Његов почетак се обично јавља између 20. и 40. године, мада су случајеви забележени и код деце и старијих особа. Генерално, болест је блага, али у тежим случајевима неки људи губе способност писања, говора или ходања.

У већини случајева ова болест напредује у кластерима, али у примарној прогресивној мултиплој склерози инвалидност се непрекидно и полако погоршава месецима или годинама, због чега се сматра озбиљним обликом овога патологија.

Фазе клиничког развоја лека

Да би се лек могао ставити у продају, мора се следити поступак за процену његове ефикасности и безбедности, чиме се избегава да се ризикују животи људи који ће га конзумирати. Развој новог лека је дуг и тежак, јер само две или три од 10.000 лековитих супстанци излазе на тржиште.

Када је лек довољно процењен у ин витро моделима и у студијама на животињама (претклиничка фаза), започињу истраживања на људима, која се називају клиничка испитивања. Класично, период клиничког развоја фармацеутског производа подељен је у 4 узастопне фазе, али се оне могу преклапати. Ово су фазе које су део клиничког испитивања:

• Фаза И: Ова фаза укључује прве студије спроведене на људима, чији је главни циљ мерење безбедности и подношљивости једињења. С обзиром на ниво ризика, број добровољаца је мали, а трајање фазе кратко.
• Фаза ии: Ризик у овој фази је умерен, а циљ му је пружити прелиминарне информације о ефикасности производа и успоставити однос дозе и реакције. Потребно је стотине предмета и ова фаза може трајати неколико месеци или година.
• Фаза ИИИ: Ово је фаза у којој је овај лек и неопходно је проценити његову ефикасност и сигурност у уобичајени услови употребе и с обзиром на терапијске алтернативе доступне за индикацију проучавао. Из тог разлога се његова употреба у комбинацији са другим лековима тестира неколико месеци или година, током којих се анализира степен инциденце жељених и нежељених ефеката. Ово су потврдне терапијске студије.
• Фаза ИВ: Спроводи се након стављања лека у промет ради поновног проучавања у клиничком контексту и пружања више информација о његовим нежељеним ефектима.

Након позитивних резултата у ИИИ фази клиничког испитивања окрелизумаба, Почетком следеће године тражиће се европско одобрење да би се овај лек могао пласирати на тржиште. То обично траје око шест месеци. Од тада ће свака држава одлучити да ли дозвољава продају на својој територији.