Första effektiva läkemedlet mot primär multipel skleros

Företaget Genentech, tillhör Roche Group, meddelade den 27 september att den kliniska prövningen, i fas III, av det experimentella läkemedlet Ocrelizumab det har varit tillfredsställande.

Detta läkemedel lyckas fördröja utvecklingen av primär progressiv multipel skleros (MSM) med minst 12 veckor, i dess inledande skeden. Denna subtyp av multipel skleros (MS), som drabbar cirka 10-15% av befolkningen med denna sjukdom, är en mycket aggressiv patologi. Hittills fanns det inget botemedel eller behandling, men denna multicenterstudie (på internationell nivå) med spanskt deltagande har bevisade effekten av detta läkemedel som kan bli det första och enda terapeutiska alternativet för patienter med detta sjukdom.

Hittills fanns det ingen behandling för EMM

Studien av detta läkemedel kallas Oratorium Det har leds av chefen för klinisk neuroimmunologi vid Vall d'Hebron-sjukhuset och chef för Multiple Sclerosis Center of Catalonia (Cemcat), Xavier Montalbán. I denna studie undersöktes effekten av läkemedlet Ocrelizumab hos 732 patienter med primär progressiv multipel skleros och

den huvudsakliga slutsatsen är att den lyckas stoppa utvecklingen av funktionshinder orsakad av sjukdomen, åtminstone 12 veckor.

Montalbán ville fira upptäckten och förklarade:

"Det är ett riktigt historiskt ögonblick. Det är så i den utsträckning att det är första gången som ett läkemedel har visat sig vara effektivt för att kontrollera denna typ av neurologisk sjukdom. Ett fönster öppnas mot en bättre förståelse och behandling av multipel skleros "

Detta läkemedel är en monoklonal antikropp utformad för att selektivt attackera CD20B + -celler som man tror förstörelsen av myelin och nerver, som orsakar symtomen på skleros, spelar en nyckelroll flera olika. Genom att binda till ytan av dessa proteiner hjälper Ocrelizumab till att bevara immunsystemets viktigaste funktioner.

Vad är multipel skleros?

De multipel skleros (MS) är en neuroinflammatorisk sjukdom som påverkar centrala nervsystemet (CNS), både hjärnan och ryggmärgen. Det är inte känt exakt vad som orsakar MS, men detta tillstånd skadar myelin, ett ämne som bildar membranet som omger nervfibrer (axoner), och som underlättar ledningen av elektriska impulser mellan dessa.

Myelin förstörs i flera områden och lämnar ibland ärr (skleros). Dessa skadade områden är också kända som demyeliniseringsplattor. När den myeliniska substansen förstörs avbryts nervernas förmåga att leda elektriska impulser till och från hjärnan, och detta faktum ger upphov till symtom som:

• Synstörningar
• Muskelsvaghet
• Problem med samordning och balans
• Känslor som domningar, klåda eller stick
• Tänkande och minnesproblem

Multipel skleros drabbar kvinnor mer än män. Dess debut inträffar vanligtvis mellan 20 och 40 år, även om fall också har rapporterats hos barn och äldre. I allmänhet är sjukdomen mild, men i mer allvarliga fall förlorar vissa människor förmågan att skriva, tala eller gå.

I de flesta fall utvecklas denna sjukdom i kluster, men vid primär progressiv multipel skleros är funktionshinder försämras kontinuerligt och långsamt över månader eller år, varför det anses vara en allvarlig form av detta patologi.

Faser av den kliniska utvecklingen av ett läkemedel

För att ett läkemedel ska kunna säljas måste en process följas för att utvärdera dess effektivitet och säkerhet och därmed undvika att riskera livet för de människor som ska konsumera det. Utvecklingen av ett nytt läkemedel är lång och svår sedan dess endast två eller tre av 10 000 läkemedelssubstanser kommer ut på marknaden.

När läkemedlet har utvärderats tillräckligt i in vitro-modeller och i djurstudier (preklinisk fas) börjar forskning på människor, vilket kallas kliniska prövningar. Klassiskt är perioden för klinisk utveckling av en farmaceutisk produkt uppdelad i fyra på varandra följande faser, men de kan överlappa varandra. Det här är de faser som ingår i den kliniska prövningen:

• Fas I: Denna fas inkluderar de första studier som utförts på människor, vars huvudsyfte är att mäta föreningens säkerhet och tolerans. Med tanke på risknivån är antalet volontärer liten och fasens varaktighet kort.
• Fas II: Risken i denna fas är måttlig och dess mål är att ge preliminär information om produktens effekt och att fastställa dos-responsförhållandet. Hundratals ämnen behövs och denna fas kan pågå i flera månader eller år.
• Fas III: Detta är den fas detta läkemedel är i, och det är nödvändigt att utvärdera dess effektivitet och säkerhet i de vanliga användningsförhållandena och med avseende på de terapeutiska alternativ som finns tillgängliga för indikationen studerade. Av denna anledning testas dess användning i kombination med andra läkemedel i flera månader eller år, under vilken graden av förekomst av önskade och oönskade effekter analyseras. Dessa är bekräftande terapeutiska studier.
• Fas IV: Det genomförs efter marknadsföringen av läkemedlet för att studera det igen i ett kliniskt sammanhang och för att ge mer information om dess biverkningar.

Efter de positiva resultaten i den kliniska fas III-studien av Ocrelizumab, Europeiskt tillstånd kommer att begäras i början av nästa år för att kunna marknadsföra detta läkemedel. Det tar vanligtvis cirka sex månader. Från och med då bestämmer varje land om det tillåter försäljning inom sitt territorium.