ยาที่ได้ผลครั้งแรกกับโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งปฐมภูมิ

บริษัท Genentech, เป็นของ กลุ่มโรชประกาศเมื่อวันที่ 27 กันยายนว่าการทดลองทางคลินิกในระยะที่ 3 ของยาทดลอง Ocrelizumab เป็นที่น่าพอใจ

ยานี้ ประสบความสำเร็จในการชะลอการลุกลามของ primary progressive multiple sclerosis (MSM) อย่างน้อย 12 สัปดาห์ในระยะเริ่มต้น โรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง (MS) ชนิดย่อยนี้ ซึ่งส่งผลกระทบต่อประชากรประมาณ 10-15% ที่เป็นโรคนี้ เป็นพยาธิสภาพที่ก้าวร้าวมาก จนถึงปัจจุบันยังไม่มีการรักษาหรือการรักษา แต่การศึกษาแบบหลายศูนย์นี้ (ในระดับนานาชาติ) โดยมีส่วนร่วมของสเปนได้ พิสูจน์ประสิทธิภาพของยานี้ที่อาจกลายเป็นตัวเลือกการรักษาแรกและตัวเลือกเดียวสำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคนี้ โรค.

จนถึงขณะนี้ยังไม่มีการรักษา EMM

การศึกษายาตัวนี้มีชื่อว่า วาทศิลป์ Xavier Montalbán หัวหน้าแผนก Neuroimmunology Clinical Neuroimmunology Service ของโรงพยาบาล Vall d'Hebron และผู้อำนวยการศูนย์ Multiple Sclerosis Center of Catalonia (Cemcat) เป็นผู้นำ ในการศึกษานี้ ได้ศึกษาประสิทธิภาพของยา Ocrelizumab ในผู้ป่วย 732 รายที่เป็นโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งขั้นปฐมภูมิและ ข้อสรุปหลักคือสามารถหยุดยั้งความก้าวหน้าของความพิการที่เกิดจากโรคได้อย่างน้อย 12 สัปดาห์.

Montalbánต้องการฉลองการค้นพบและประกาศว่า:

“มันเป็นช่วงเวลาแห่งประวัติศาสตร์อย่างแท้จริง จนถึงขั้นที่เป็นครั้งแรกที่ยาได้รับการแสดงว่ามีประสิทธิภาพในการควบคุมโรคทางระบบประสาทประเภทนี้ หน้าต่างจะเปิดขึ้นสู่ความเข้าใจที่ดีขึ้นและการรักษาโรคเส้นโลหิตตีบหลายเส้น "

ยานี้เป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีที่ออกแบบมาเพื่อเลือกโจมตีเซลล์ CD20B + ที่เชื่อกันว่า การทำลายเยื่อไมอีลินและเส้นประสาทซึ่งเป็นสาเหตุของอาการเส้นโลหิตตีบมีบทบาทสำคัญ หลาย. โดยการจับกับพื้นผิวของโปรตีนเหล่านี้ Ocrelizumab ช่วยรักษาหน้าที่ที่สำคัญที่สุดของระบบภูมิคุ้มกัน

หลายเส้นโลหิตตีบคืออะไร?

หลายเส้นโลหิตตีบ (MS) เป็นโรคเกี่ยวกับระบบประสาทที่ ส่งผลต่อระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) ทั้งสมองและไขสันหลัง. ไม่ทราบแน่ชัดว่าอะไรเป็นสาเหตุของ MS แต่ภาวะนี้ทำลายเยื่อไมอีลินซึ่งเป็นสารที่สร้างเมมเบรน ที่ล้อมรอบเส้นใยประสาท (แอกซอน) และที่อำนวยความสะดวกในการนำไฟฟ้าแรงกระตุ้นระหว่าง เหล่านี้

ไมอีลินถูกทำลายในหลายพื้นที่ บางครั้งก็ทิ้งรอยแผลเป็น (เส้นโลหิตตีบ) บริเวณที่ได้รับบาดเจ็บเหล่านี้เรียกอีกอย่างว่าแผ่นลอกคราบ เมื่อสารไมอีลินิกถูกทำลาย ความสามารถของเส้นประสาทในการนำกระแสไฟฟ้าเข้าและออกจากสมองจะถูกขัดจังหวะ และข้อเท็จจริงนี้ทำให้เกิดอาการต่างๆ เช่น:

• รบกวนการมองเห็น
• กล้ามเนื้ออ่อนแรง
• ปัญหาเกี่ยวกับการประสานงานและความสมดุล
• ความรู้สึกต่างๆ เช่น ชา คัน หรือเหน็บ
• ปัญหาการคิดและความจำ

หลายเส้นโลหิตตีบ กระทบผู้หญิงมากกว่าผู้ชาย. การเริ่มมีอาการมักเกิดขึ้นระหว่างอายุ 20 ถึง 40 ปี แม้ว่าจะมีรายงานผู้ป่วยในเด็กและผู้สูงอายุด้วยเช่นกัน โดยทั่วไป โรคนี้ไม่รุนแรง แต่ในกรณีที่รุนแรงกว่านั้น บางคนไม่สามารถเขียน พูด หรือเดินได้

ในกรณีส่วนใหญ่ โรคนี้จะลุกลามในอาการกำเริบ แต่ในโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งระยะแรกเริ่ม ความทุพพลภาพแย่ลงอย่างต่อเนื่องและช้าๆ เป็นเวลาหลายเดือนหรือหลายปี จึงถือเป็นรูปแบบที่ร้ายแรง form พยาธิวิทยา

ขั้นตอนของการพัฒนาทางคลินิกของยา

สำหรับยาที่จะจำหน่ายได้ จะต้องปฏิบัติตามกระบวนการเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยา เพื่อหลีกเลี่ยงการทำให้ชีวิตของผู้คนที่จะบริโภคยาตกอยู่ในความเสี่ยง การพัฒนายาใหม่นั้นยาวนานและยากเพราะ สารยาเพียงสองหรือสามใน 10,000 เท่านั้นที่ออกสู่ตลาด.

เมื่อยาได้รับการประเมินอย่างเพียงพอในแบบจำลองในหลอดทดลองและในการศึกษาในสัตว์ทดลอง (ระยะพรีคลินิก) การวิจัยในมนุษย์จะเริ่มต้นขึ้น ซึ่งเรียกว่าการทดลองทางคลินิก ตามหลักแล้ว ระยะเวลาของการพัฒนาทางคลินิกของผลิตภัณฑ์ยาจะแบ่งออกเป็น 4 ระยะติดต่อกัน แต่สามารถซ้อนทับกันได้ เหล่านี้เป็นขั้นตอนที่เป็นส่วนหนึ่งของการทดลองทางคลินิก:

• ระยะที่ 1: ระยะนี้รวมถึงการศึกษาครั้งแรกในมนุษย์ โดยมีวัตถุประสงค์หลักเพื่อวัดความปลอดภัยและความทนทานของสารประกอบ เมื่อพิจารณาถึงระดับความเสี่ยงที่เกี่ยวข้อง จำนวนอาสาสมัครมีน้อยและระยะเวลาของเฟสสั้น
• เฟส ii: ความเสี่ยงในระยะนี้อยู่ในระดับปานกลาง และมีวัตถุประสงค์เพื่อให้ข้อมูลเบื้องต้นเกี่ยวกับประสิทธิภาพของผลิตภัณฑ์และเพื่อสร้างความสัมพันธ์ในการตอบสนองต่อปริมาณรังสี จำเป็นต้องมีอาสาสมัครหลายร้อยคน และระยะนี้สามารถอยู่ได้นานหลายเดือนหรือหลายปี
• ระยะ III: นี่คือระยะที่ยานี้อยู่ใน และจำเป็นต้องประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยาใน เงื่อนไขการใช้งานปกติและเกี่ยวกับทางเลือกการรักษาที่มีอยู่สำหรับการบ่งชี้ ศึกษา ด้วยเหตุผลนี้ การใช้ยาร่วมกับยาอื่น ๆ จึงได้รับการทดสอบเป็นเวลาหลายเดือนหรือหลายปี ซึ่งในระหว่างนั้นจะมีการวิเคราะห์ระดับอุบัติการณ์ของผลกระทบที่ต้องการและไม่พึงประสงค์ เหล่านี้เป็นการศึกษาการรักษายืนยัน
• ระยะที่สี่: จะดำเนินการหลังจากการตลาดของยาเพื่อศึกษาอีกครั้งในบริบททางคลินิก และเพื่อให้ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับผลข้างเคียงของยา

จากผลลัพธ์ที่เป็นบวกในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ของ Ocrelizumab จะมีการขออนุญาตจากยุโรปในต้นปีหน้าเพื่อให้สามารถทำการตลาดยานี้ได้. โดยปกติจะใช้เวลาประมาณหกเดือน จากนั้นแต่ละประเทศจะตัดสินใจว่าจะอนุญาตให้ขายในอาณาเขตของตนหรือไม่