Første effektive lægemiddel mod primær multipel sklerose

Virksomheden Genentech, tilhører Roche Group, meddelte den 27. september, at det kliniske forsøg i fase III med det eksperimentelle lægemiddel Ocrelizumab det har været tilfredsstillende.

Denne medicin lykkes at forsinke progressionen af ​​primær progressiv multipel sklerose (MSM) med mindst 12 ugeri de indledende faser. Denne undertype af multipel sklerose (MS), som rammer ca. 10-15% af befolkningen med denne sygdom, er en meget aggressiv patologi. Indtil i dag var der ingen kur eller behandling, men denne multicenterundersøgelse (på internationalt niveau) med spansk deltagelse har beviste effekten af ​​dette lægemiddel, der kunne blive den første og eneste terapeutiske mulighed for patienter med dette sygdom.

Indtil videre var der ingen behandling for EMM

Undersøgelsen af ​​dette lægemiddel kaldes Oratorisk Det er blevet ledet af lederen af ​​den kliniske neuroimmunologitjeneste på Vall d'Hebron Hospital og direktør for Multiple Sclerosis Center i Catalonien (Cemcat), Xavier Montalbán. I denne undersøgelse blev effekten af ​​lægemidlet Ocrelizumab undersøgt hos 732 patienter med primær progressiv multipel sklerose og

den vigtigste konklusion er, at det formår at stoppe udviklingen af ​​handicap forårsaget af sygdommen mindst 12 uger.

Montalbán ønskede at fejre opdagelsen og erklærede:

”Det er et virkelig historisk øjeblik. Det er sådan, i det omfang det er første gang, at et lægemiddel har vist sig at være effektivt til at kontrollere denne type neurologisk sygdom. Et vindue åbnes mod en bedre forståelse og behandling af multipel sklerose "

Dette lægemiddel er et monoklonalt antistof designet til selektivt at angribe CD20B + celler, som menes ødelæggelsen af ​​myelin og nerver, der forårsager symptomer på sklerose, spiller en nøglerolle mange. Ved at binde til overfladen af ​​disse proteiner hjælper Ocrelizumab med at bevare immunsystemets vigtigste funktioner.

Hvad er multipel sklerose?

Det multipel sklerose (MS) er en neuro-inflammatorisk sygdom, der påvirker centralnervesystemet (CNS), både hjernen og rygmarven. Det vides ikke nøjagtigt, hvad der forårsager MS, men denne tilstand skader myelin, et stof der danner membranen der omgiver nervefibre (axoner), og som letter ledningen af ​​elektriske impulser imellem Disse.

Myelin ødelægges i flere områder, nogle gange efterlader ar (sklerose). Disse skadede områder er også kendt som demyeliniseringsplader. Når det myeliniske stof ødelægges, afbrydes nervenes evne til at lede elektriske impulser til og fra hjernen, og denne kendsgerning frembringer symptomer som:

• Visuelle forstyrrelser
• Muskelsvaghed
• Problemer med koordination og balance
• Fornemmelser som følelsesløshed, kløe eller stikkende
• Tænke- og hukommelsesproblemer

Multipel sclerose påvirker kvinder mere end mænd. Dets debut forekommer normalt mellem 20 og 40 år, selvom der også er rapporteret tilfælde hos børn og ældre. Generelt er sygdommen mild, men i mere alvorlige tilfælde mister nogle mennesker evnen til at skrive, tale eller gå.

I de fleste tilfælde udvikler denne sygdom sig i klynger, men i primær progressiv multipel sklerose er handicap forværres kontinuerligt og langsomt over måneder eller år, hvorfor det betragtes som en alvorlig form for dette patologi.

Faser af den kliniske udvikling af et lægemiddel

For at et lægemiddel kan sælges, skal der følges en proces for at evaluere dets effektivitet og sikkerhed, hvorved man undgår at sætte livet for de mennesker, der skal forbruge det, i fare. Udviklingen af ​​et nyt lægemiddel er lang og vanskelig siden kun to eller tre ud af 10.000 lægemiddelstoffer kommer på markedet.

Når lægemidlet er vurderet tilstrækkeligt i in vitro-modeller og i dyreforsøg (præklinisk fase), begynder forskning på mennesker, som kaldes kliniske forsøg. Klassisk er perioden med klinisk udvikling af et farmaceutisk produkt opdelt i 4 på hinanden følgende faser, men de kan overlappe hinanden. Dette er de faser, der er en del af det kliniske forsøg:

• Fase I: Denne fase inkluderer de første undersøgelser, der er udført på mennesker, hvis hovedformål er at måle forbindelsens sikkerhed og tolerabilitet. I betragtning af det involverede risikoniveau er antallet af frivillige lille og varigheden af ​​fasen kort.
• Fase II: Risikoen i denne fase er moderat, og dens mål er at give foreløbig information om produktets effektivitet og etablere dosis-respons-forholdet. Hundredvis af emner er nødvendige, og denne fase kan vare i flere måneder eller år.
• Fase III: Dette er den fase dette lægemiddel er i, og det er nødvendigt at evaluere dets effektivitet og sikkerhed i de sædvanlige anvendelsesbetingelser og med hensyn til de terapeutiske alternativer, der er tilgængelige til indikationen studeret. Af denne grund testes brugen i kombination med andre lægemidler i flere måneder eller år, hvor graden af ​​forekomst af de ønskede og uønskede effekter analyseres. Dette er bekræftende terapeutiske undersøgelser.
• Fase IV: Det udføres efter markedsføringen af ​​lægemidlet for at undersøge det igen i en klinisk sammenhæng og for at give mere information om dets bivirkninger.

Efter de positive resultater i fase III klinisk forsøg med Ocrelizumab, Der vil blive anmodet om europæisk tilladelse i begyndelsen af ​​næste år for at kunne markedsføre dette lægemiddel. Dette tager normalt omkring seks måneder. Fra da af beslutter hvert land, om det tillader salg på sit område.