Πρώτο αποτελεσματικό φάρμακο κατά της πρωτογενούς σκλήρυνσης κατά πλάκας

Η εταιρία Genentech, ανήκει σε Όμιλος Roche, ανακοίνωσε στις 27 Σεπτεμβρίου ότι η κλινική δοκιμή, στη Φάση III, του πειραματικού φαρμάκου Ocrelizumab ήταν ικανοποιητικό.

Αυτό το φάρμακο επιτυγχάνει να καθυστερήσει την πρόοδο της πρωτογενούς προοδευτικής σκλήρυνσης κατά πλάκας (MSM) για τουλάχιστον 12 εβδομάδες, στα αρχικά του στάδια. Αυτός ο υποτύπος της σκλήρυνσης κατά πλάκας (MS), ο οποίος επηρεάζει περίπου το 10-15% του πληθυσμού με αυτήν την ασθένεια, είναι μια πολύ επιθετική παθολογία. Μέχρι σήμερα δεν υπήρχε θεραπεία ή θεραπεία, αλλά αυτή η πολυκεντρική μελέτη (σε διεθνές επίπεδο) με ισπανική συμμετοχή, έχει απέδειξε την αποτελεσματικότητα αυτού του φαρμάκου που θα μπορούσε να γίνει η πρώτη και μοναδική θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με αυτό νόσος.

Μέχρι τώρα, δεν υπήρχε θεραπεία για EMM

Η μελέτη αυτού του φαρμάκου ονομάζεται Ρητορική Διευθύνθηκε από τον επικεφαλής της Κλινικής Νευροανοσολογικής Υπηρεσίας του Νοσοκομείου Vall d'Hebron και διευθυντή του Κέντρου Πολλαπλής Σκλήρυνσης της Καταλονίας (Cemcat), Xavier Montalbán. Σε αυτή τη μελέτη, η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου Ocrelizumab διερευνήθηκε σε 732 ασθενείς με πρωτοπαθή προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας και

Το κύριο συμπέρασμα είναι ότι καταφέρνει να σταματήσει, τουλάχιστον 12 εβδομάδες, την εξέλιξη της αναπηρίας που προκαλείται από την ασθένεια.

Ο Montalbán ήθελε να γιορτάσει την ανακάλυψη και δήλωσε:

"Είναι μια πραγματικά ιστορική στιγμή. Είναι στο βαθμό που είναι η πρώτη φορά που ένα φάρμακο έχει αποδειχθεί αποτελεσματικό στον έλεγχο αυτού του τύπου νευρολογικής νόσου. Ανοίγει ένα παράθυρο για καλύτερη κατανόηση και θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας "

Αυτό το φάρμακο είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα σχεδιασμένο να επιτίθεται επιλεκτικά στα κύτταρα CD20B + που πιστεύεται Η καταστροφή της μυελίνης και των νεύρων, η οποία προκαλεί τα συμπτώματα της σκλήρυνσης, διαδραματίζει βασικό ρόλο πολλαπλούς. Με τη δέσμευση στην επιφάνεια αυτών των πρωτεϊνών, το Ocrelizumab βοηθά στη διατήρηση των πιο σημαντικών λειτουργιών του ανοσοποιητικού συστήματος.

Τι είναι η σκλήρυνση κατά πλάκας;

ο σκλήρυνση κατά πλάκας (MS) είναι μια νευροφλεγμονώδης ασθένεια που επηρεάζει το κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ), τόσο τον εγκέφαλο όσο και τον νωτιαίο μυελό. Δεν είναι γνωστό ακριβώς τι προκαλεί σκλήρυνση κατά πλάκας, αλλά αυτή η κατάσταση βλάπτει τη μυελίνη, μια ουσία που σχηματίζει τη μεμβράνη που περιβάλλει τις νευρικές ίνες (άξονες), και που διευκολύνει την αγωγή ηλεκτρικών παλμών μεταξύ αυτά τα.

Το Myelin καταστρέφεται σε πολλές περιοχές, μερικές φορές αφήνοντας ουλές (σκλήρυνση). Αυτές οι τραυματισμένες περιοχές είναι επίσης γνωστές ως πλάκες απομυελίνωσης. Όταν η μυελινική ουσία καταστρέφεται, διακόπτεται η ικανότητα των νεύρων να διεξάγουν ηλεκτρικά ερεθίσματα προς και από τον εγκέφαλο και αυτό το γεγονός προκαλεί την εμφάνιση συμπτωμάτων όπως:

• Οπτικές διαταραχές
• Μυϊκή αδυναμία
• Προβλήματα με συντονισμό και ισορροπία
• Αισθήσεις όπως μούδιασμα, κνησμός ή τσιμπήματα
• Προβλήματα σκέψης και μνήμης

Πολλαπλή σκλήρυνση επηρεάζει τις γυναίκες περισσότερο από τους άνδρες. Η εκδήλωσή του συμβαίνει συνήθως μεταξύ των ηλικιών 20 και 40, αν και έχουν αναφερθεί περιπτώσεις σε παιδιά και ηλικιωμένους. Γενικά, η ασθένεια είναι ήπια, αλλά σε πιο σοβαρές περιπτώσεις μερικοί άνθρωποι χάνουν την ικανότητα να γράφουν, να μιλούν ή να περπατούν.

Στις περισσότερες περιπτώσεις, αυτή η ασθένεια εξελίσσεται σε εξάρσεις, αλλά σε πρωτοπαθή προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας, η Η αναπηρία επιδεινώνεται συνεχώς και αργά σε μήνες ή χρόνια, γι 'αυτό θεωρείται σοβαρή μορφή αυτού παθολογία.

Φάσεις της κλινικής ανάπτυξης ενός φαρμάκου

Προκειμένου να διατεθεί ένα φάρμακο προς πώληση, πρέπει να ακολουθηθεί μια διαδικασία για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειάς του, αποφεύγοντας έτσι τη ζωή των ανθρώπων που θα το καταναλώσουν σε κίνδυνο. Η ανάπτυξη ενός νέου φαρμάκου είναι μακρά και δύσκολη από τότε Μόνο δύο ή τρεις από τις 10.000 φαρμακευτικές ουσίες το κυκλοφορούν στην αγορά.

Όταν το φάρμακο έχει αξιολογηθεί επαρκώς σε μοντέλα in vitro και σε μελέτες σε ζώα (προκλινική φάση), ξεκινά η έρευνα σε ανθρώπους, η οποία ονομάζεται κλινικές δοκιμές. Κλασικά, η περίοδος κλινικής ανάπτυξης ενός φαρμακευτικού προϊόντος χωρίζεται σε 4 διαδοχικές φάσεις, αλλά μπορούν να αλληλεπικαλύπτονται. Αυτές είναι οι φάσεις που αποτελούν μέρος της κλινικής δοκιμής:

• Φάση Ι: Αυτή η φάση περιλαμβάνει τις πρώτες μελέτες που πραγματοποιήθηκαν σε ανθρώπους, ο κύριος στόχος των οποίων είναι η μέτρηση της ασφάλειας και της ανεκτικότητας της ένωσης. Δεδομένου του σχετικού κινδύνου, ο αριθμός των εθελοντών είναι μικρός και η διάρκεια της φάσης είναι σύντομη.
• Φάση ii: Ο κίνδυνος σε αυτήν τη φάση είναι μέτριος και στόχος του είναι να παρέχει προκαταρκτικές πληροφορίες σχετικά με την αποτελεσματικότητα του προϊόντος και να καθορίσει τη σχέση δόσης-απόκρισης. Εκατοντάδες θέματα χρειάζονται και αυτή η φάση μπορεί να διαρκέσει αρκετούς μήνες ή χρόνια.
• Φάση III: Αυτή είναι η φάση στην οποία βρίσκεται αυτό το φάρμακο και είναι απαραίτητο να αξιολογηθεί η αποτελεσματικότητα και η ασφάλειά του τις συνήθεις συνθήκες χρήσης και σε σχέση με τις διαθέσιμες θεραπευτικές εναλλακτικές λύσεις για την ένδειξη μελετημένος. Για το λόγο αυτό, η χρήση του σε συνδυασμό με άλλα φάρμακα δοκιμάζεται για αρκετούς μήνες ή χρόνια, κατά τη διάρκεια του οποίου αναλύεται ο βαθμός επίπτωσης των επιθυμητών και ανεπιθύμητων ενεργειών. Αυτές είναι επιβεβαιωτικές θεραπευτικές μελέτες.
• Φάση IV: Διεξάγεται μετά την κυκλοφορία του φαρμάκου για να το μελετήσει ξανά σε κλινικό πλαίσιο και για να παρέχει περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τις παρενέργειές του.

Μετά τα θετικά αποτελέσματα στην κλινική δοκιμή φάσης III του Ocrelizumab, Θα ζητηθεί ευρωπαϊκή άδεια στις αρχές του επόμενου έτους για να μπορέσει να διαθέσει στην αγορά αυτό το φάρμακο. Αυτό συνήθως διαρκεί περίπου έξι μήνες. Έκτοτε, κάθε χώρα θα αποφασίσει εάν θα επιτρέψει την πώληση στην επικράτειά της.