Esimene efektiivne ravim primaarse hulgiskleroosi vastu

Ettevõte Genentech, kuuluvus Roche Gruppteatas 27. septembril, et eksperimentaalse ravimi kliiniline uuring III etapis Ocrelizumab see on olnud rahuldav.

See ravim õnnestub esmase progresseeruva hulgiskleroosi (MSM) progresseerumist edasi lükata vähemalt 12 nädala võrra, selle algstaadiumis. See hulgiskleroosi (MS) alatüüp, mis mõjutab umbes 10-15% selle haigusega elanikkonnast, on väga agressiivne patoloogia. Siiani ei olnud ravi ega ravi, kuid see Hispaania keskpankade osalemine (rahvusvahelisel tasandil) on seda teinud tõestas selle ravimi efektiivsust, mis võib olla esimene ja ainus ravivõimalus selle patsiendi jaoks haigus.

Siiani ei olnud EMM-i ravitud

Selle ravimi uuringut nimetatakse Oratoorium Seda on juhtinud Vall d'Hebroni haigla kliinilise neuroimmunoloogiateenistuse juhataja ja Kataloonia hulgiskleroosikeskuse (Cemcat) direktor Xavier Montalbán. Selles uuringus uuriti ravimi Ocrelizumab efektiivsust 732 primaarse progresseeruva hulgiskleroosiga patsiendil ja peamine järeldus on see, et see suudab vähemalt 12 nädala jooksul peatada haiguse põhjustatud puude progresseerumise

.

Montalbán soovis avastust tähistada ja kuulutas:

"See on tõeliselt ajalooline hetk. See on sedavõrd, et see on esimene kord, kui ravim on osutunud tõhusaks seda tüüpi neuroloogiliste haiguste kontrollimisel. Avaneb aken hulgiskleroosi paremaks mõistmiseks ja raviks "

See ravim on monoklonaalne antikeha, mille eesmärk on selektiivselt rünnata CD20B + rakke skleroosi sümptomeid põhjustav müeliini ja närvide hävitamine mängib võtmerolli mitmekordne. Seondudes nende valkude pinnaga aitab Ocrelizumab säilitada immuunsüsteemi kõige olulisemad funktsioonid.

Mis on hulgiskleroos?

The hulgiskleroos (MS) on neuroinflammatoorne haigus, mis mõjutab kesknärvisüsteemi (KNS), nii aju kui ka seljaaju. Pole täpselt teada, mis põhjustab SM-i, kuid see seisund kahjustab müeliini, ainet, mis moodustab membraani mis ümbritseb närvikiude (aksoneid) ja mis hõlbustab elektriliste impulsside juhtimist nende vahel need.

Müeliin hävitatakse mitmes piirkonnas, mõnikord jäävad armid (skleroos). Neid vigastatud piirkondi nimetatakse ka demüeliniseerivateks naastudeks. Müeliinse aine hävitamisel katkeb närvide võime juhtida elektrilisi impulsse ajju ja tagasi ning see asjaolu tekitab selliseid sümptomeid nagu:

• Nägemishäired
• Lihasnõrkus
• Koordineerimise ja tasakaalu probleemid
• Sellised aistingud nagu tuimus, sügelus või torkimine
• Mõtlemis- ja mäluprobleemid

Hulgiskleroos mõjutab naisi rohkem kui mehi. Selle algus toimub tavaliselt vanuses 20 kuni 40 aastat, kuigi juhtumeid on kirjeldatud ka lastel ja eakatel. Üldiselt on haigus kerge, kuid raskematel juhtudel kaotavad mõned inimesed võime kirjutada, rääkida või kõndida.

Enamikul juhtudel progresseerub see haigus klastrites, kuid primaarse progresseeruva hulgiskleroosi korral puue süveneb kuude või aastate jooksul pidevalt ja aeglaselt, mistõttu seda peetakse selle tõsiseks vormiks patoloogia.

Ravimi kliinilise arengu etapid

Ravimi müüki viimiseks tuleb järgida protsessi, et hinnata selle tõhusust ja ohutust, vältides seega seda tarbivate inimeste elu ohtu seadmist. Uue ravimi väljatöötamine on pikk ja keeruline, kuna ainult kaks või kolm 10 000st uimastist jõuavad turule.

Kui ravimit on in vitro mudelites ja loomkatsetes (prekliiniline faas) piisavalt hinnatud, alustatakse inimeste uuringutega, mida nimetatakse kliinilisteks uuringuteks. Klassikaliselt on farmaatsiatoote kliinilise arengu periood jagatud neljaks järjestikuseks faasiks, kuid need võivad kattuda. Need on kliinilise uuringu etapid:

• I etapp: See faas hõlmab esimesi uuringuid, mis viidi läbi inimestel, mille peamine eesmärk on mõõta ühendi ohutust ja talutavust. Arvestades kaasneva riski taset, on vabatahtlike arv väike ja etapi kestus lühike.
• II etapp: Selles faasis on risk mõõdukas ja selle eesmärk on anda esialgset teavet toote efektiivsuse kohta ning kindlaks teha annuse ja reaktsiooni seos. Vaja on sadu uuritavaid ja see etapp võib kesta mitu kuud või aastat.
• III etapp: See on selle ravimi faas ning selle tõhusust ja ohutust on vaja hinnata tavalised kasutustingimused ja näidustuseks saadaolevad terapeutilised alternatiivid uuritud. Sel põhjusel testitakse selle kasutamist koos teiste ravimitega mitu kuud või aastat, mille jooksul analüüsitakse soovitud ja soovimatute mõjude esinemissagedust. Need on kinnitavad terapeutilised uuringud.
• IV etapp: See viiakse läbi pärast ravimi turustamist, et seda uuesti kliinilises kontekstis uurida ja anda rohkem teavet selle kõrvaltoimete kohta.

Pärast Ocrelizumabi III faasi kliinilise uuringu positiivseid tulemusi Selle ravimi turustamiseks küsitakse järgmise aasta alguses Euroopa luba. Selleks kulub tavaliselt umbes kuus kuud. Edaspidi otsustab iga riik, kas ta lubab müüa oma territooriumil.