Første effektive medikament mot primær multippel sklerose

Firmaet Genentech, tilhører Roche Group, kunngjorde 27. september at den kliniske studien, i fase III, av det eksperimentelle medikamentet Ocrelizumab det har vært tilfredsstillende.

Dette legemidlet lykkes med å forsinke utviklingen av primær progressiv multippel sklerose (MSM) med minst 12 uker, i sin innledende fase. Denne undertypen av multippel sklerose (MS), som rammer omtrent 10-15% av befolkningen med denne sykdommen, er en veldig aggressiv patologi. Til dags dato var det ingen kur eller behandling, men denne multisenterstudien (på internasjonalt nivå) med spansk deltakelse har beviste effekten av dette legemidlet som kunne bli det første og eneste terapeutiske alternativet for pasienter med dette sykdom.

Så langt var det ingen behandling for EMM

Studien av dette stoffet kalles Oratorisk Det har blitt ledet av sjefen for den kliniske nevroimmunologitjenesten ved Vall d'Hebron sykehus og direktør for multippel sklerosesenter i Catalonia (Cemcat), Xavier Montalbán. I denne studien ble effekten av legemidlet Ocrelizumab undersøkt hos 732 pasienter med primær progressiv multippel sklerose og

den viktigste konklusjonen er at den klarer å stoppe utviklingen av funksjonshemming forårsaket av sykdommen minst 12 uker.

Montalbán ønsket å feire oppdagelsen og erklærte:

"Det er et virkelig historisk øyeblikk. Det er slik i den grad at det er første gang et medikament har vist seg å være effektivt for å kontrollere denne typen nevrologisk sykdom. Et vindu åpnes mot bedre forståelse og behandling av multippel sklerose "

Dette legemidlet er et monoklonalt antistoff designet for å selektivt angripe CD20B + celler som antas ødeleggelsen av myelin og nerver, som forårsaker symptomer på sklerose, spiller en nøkkelrolle flere. Ved å binde seg til overflaten av disse proteinene, hjelper Ocrelizumab med å bevare immunsystemets viktigste funksjoner.

Hva er multippel sklerose?

De multippel sklerose (MS) er en nevroinflammatorisk sykdom som påvirker sentralnervesystemet (CNS), både hjernen og ryggmargen. Det er ikke kjent nøyaktig hva som forårsaker MS, men denne tilstanden skader myelin, et stoff som danner membranen som omgir nervefibre (aksoner), og som letter ledningen av elektriske impulser mellom disse.

Myelin ødelegges i flere områder, noen ganger etterlater arr (sklerose). Disse skadede områdene er også kjent som demyeliniseringsplakk. Når det myeliniske stoffet blir ødelagt, blir nervenes evne til å lede elektriske impulser til og fra hjernen avbrutt, og dette faktum gir symptomer som:

• Synsforstyrrelser
• Muskelsvakhet
• Problemer med koordinering og balanse
• Følelser som nummenhet, kløe eller stikk
• Tenke- og hukommelsesproblemer

Multippel sklerose påvirker kvinner mer enn menn. Utbruddet oppstår vanligvis mellom 20 og 40 år, selv om det også er rapportert tilfeller hos barn og eldre. Generelt er sykdommen mild, men i mer alvorlige tilfeller mister noen mennesker muligheten til å skrive, snakke eller gå.

I de fleste tilfeller utvikler denne sykdommen seg i klynger, men i primær progressiv multippel sklerose, er uførhet forverres kontinuerlig og sakte over måneder eller år, og det er derfor det betraktes som en alvorlig form for dette patologi.

Faser av den kliniske utviklingen av et medikament

For at et legemiddel skal kunne selges, må en prosess følges for å evaluere dets effektivitet og sikkerhet, og dermed unngå å sette livene til menneskene som skal konsumere det i fare. Utviklingen av et nytt medikament er lang og vanskelig siden bare to eller tre av 10.000 legemiddelstoffer kommer på markedet.

Når stoffet er evaluert tilstrekkelig i in vitro-modeller og i dyreforsøk (preklinisk fase), begynner forskning på mennesker, som kalles kliniske studier. Klassisk er perioden med klinisk utvikling av et farmasøytisk produkt delt inn i 4 påfølgende faser, men de kan overlappe hverandre. Dette er fasene som er en del av den kliniske studien:

• Fase I: Denne fasen inkluderer de første studiene utført på mennesker, hvis hovedmål er å måle forbindelsenes sikkerhet og toleranse. Gitt risikonivået som er involvert, er antall frivillige lite og varigheten av fasen kort.
• Fase II: Risikoen i denne fasen er moderat, og målet er å gi foreløpig informasjon om produktets effekt og å etablere dose-respons-forholdet. Hundrevis av emner er nødvendig, og denne fasen kan vare i flere måneder eller år.
• Fase III: Dette er fasen dette legemidlet er i, og det er nødvendig å evaluere dets effekt og sikkerhet i de vanlige bruksbetingelsene og med hensyn til de terapeutiske alternativene som er tilgjengelige for indikasjonen studerte. Av denne grunn blir bruken i kombinasjon med andre legemidler testet i flere måneder eller år, hvor graden av forekomst av de ønskede og uønskede effektene blir analysert. Dette er bekreftende terapeutiske studier.
• Fase IV: Det utføres etter markedsføringen av stoffet for å studere det igjen i en klinisk sammenheng, og for å gi mer informasjon om bivirkningene.

Etter de positive resultatene i den kliniske fase III-studien av Ocrelizumab, Europeisk autorisasjon vil bli bedt om i begynnelsen av neste år for å kunne markedsføre dette legemidlet. Dette tar vanligvis omtrent seks måneder. Fra da av vil hvert land bestemme om det tillater salg på sitt territorium.