Первый эффективный препарат против первичного рассеянного склероза

Компания Genentech, принадлежащий Группа Рош27 сентября объявила, что клинические испытания экспериментального препарата в фазе III Окрелизумаб это было удовлетворительно.

Это лекарство позволяет отсрочить прогрессирование первично-прогрессирующего рассеянного склероза (МСМ) как минимум на 12 недель, на начальных этапах. Этот подтип рассеянного склероза (РС), которым страдают примерно 10-15% населения, является очень агрессивной патологией. На сегодняшний день не существует лекарства или лечения, но это многоцентровое исследование (на международном уровне) с участием Испании доказали эффективность этого препарата, который может стать первым и единственным вариантом лечения пациентов с этим болезнь.

До сих пор не было лечения от EMM

Исследование этого препарата называется Ораторское искусство Его возглавил руководитель службы клинической нейроиммунологии больницы Vall d'Hebron и директор Каталонского центра рассеянного склероза (Cemcat) Ксавьер Монтальбан. В данном исследовании эффективность препарата Окрелизумаб изучалась у 732 пациентов с первично-прогрессирующим рассеянным склерозом и

главный вывод: ему удается остановить, по крайней мере, за 12 недель прогрессирование инвалидности, вызванной заболеванием..

Монтальбан хотел отпраздновать открытие и заявил:

«Это поистине исторический момент. Это так, что впервые было показано, что лекарство эффективно контролирует этот тип неврологического заболевания. Открывается окно для лучшего понимания и лечения рассеянного склероза »

Этот препарат представляет собой моноклональное антитело, разработанное для избирательной атаки на клетки CD20B +, которые, как считается, разрушение миелина и нервов, вызывающее симптомы склероза, играет ключевую роль несколько. Связываясь с поверхностью этих белков, окрелизумаб помогает сохранить наиболее важные функции иммунной системы.

Что такое рассеянный склероз?

В рассеянный склероз (МС) это нейровоспалительное заболевание, которое влияет на центральную нервную систему (ЦНС), головной и спинной мозг. Точно неизвестно, что вызывает рассеянный склероз, но это состояние повреждает миелин, вещество, которое образует мембрану. окружает нервные волокна (аксоны) и способствует передаче электрических импульсов между эти.

Миелин разрушается во многих областях, иногда оставляя рубцы (склероз). Эти поврежденные участки также известны как бляшки демиелинизации. Когда миелиновая субстанция разрушается, способность нервов проводить электрические импульсы в мозг и из него прерывается, и этот факт вызывает появление таких симптомов, как:

• Визуальные расстройства
• Мышечная слабость
• Проблемы с координацией и равновесием
• Такие ощущения, как онемение, зуд или покалывание.
• Проблемы с мышлением и памятью

Рассеянный склероз влияет на женщин больше, чем на мужчин. Его начало обычно происходит в возрасте от 20 до 40 лет, хотя сообщалось также о случаях заболевания у детей и пожилых людей. Обычно болезнь протекает в легкой форме, но в более тяжелых случаях некоторые люди теряют способность писать, говорить или ходить.

В большинстве случаев это заболевание прогрессирует обострениями, но при первично-прогрессирующем рассеянном склерозе инвалидность ухудшается непрерывно и медленно в течение месяцев или лет, поэтому это считается серьезной формой этого патология.

Этапы клинической разработки лекарственного средства

Чтобы лекарство поступило в продажу, необходимо выполнить процедуру оценки его эффективности и безопасности, чтобы не подвергать риску жизни людей, которые будут его употреблять. Разработка нового препарата долгая и сложная, так как только два или три из 10 000 лекарственных веществ попадают на рынок.

Когда препарат будет достаточно оценен на моделях in vitro и в исследованиях на животных (доклиническая фаза), начинается исследование на людях, которое называется клиническими испытаниями. Классически период клинической разработки фармацевтического продукта делится на 4 последовательных фазы, но они могут перекрываться. Это фазы, которые являются частью клинического исследования:

• Фаза I: Эта фаза включает первые исследования, проведенные на людях, основной целью которых является определение безопасности и переносимости соединения. Учитывая уровень риска, количество добровольцев невелико, а продолжительность фазы коротка.
• II этап: Риск на этом этапе умеренный, и его цель состоит в том, чтобы предоставить предварительную информацию об эффективности продукта и установить зависимость "доза-реакция". Требуются сотни предметов, и этот этап может длиться несколько месяцев или лет.
• Фаза III: Это фаза, в которой находится это лекарство, и необходимо оценить его эффективность и безопасность в обычные условия использования и в отношении терапевтических альтернатив, доступных для показания учился. По этой причине его использование в сочетании с другими лекарствами проверяется в течение нескольких месяцев или лет, в течение которых анализируется степень возникновения желаемых и нежелательных эффектов. Это подтверждающие терапевтические исследования.
• Фаза IV: Он проводится после выхода препарата на рынок для повторного изучения его в клиническом контексте и для получения дополнительной информации о его побочных эффектах.

После положительных результатов клинического исследования фазы III окрелизумаба, Европейское разрешение будет запрошено в начале следующего года, чтобы иметь возможность продавать это лекарство.. Обычно это занимает около шести месяцев. С этого момента каждая страна будет решать, разрешает ли она продажу на своей территории.