Prvý účinný liek proti primárnej skleróze multiplex

Spoločnosť Genentech, patriaci Skupina Roche, oznámila 27. septembra, že klinické skúšanie experimentálnej drogy vo fáze III Ocrelizumab bolo to uspokojivé.

Tento liek uspeje v oddialení progresie primárnej progresívnej roztrúsenej sklerózy (MSM) najmenej o 12 týždňov, v počiatočných fázach. Tento podtyp roztrúsenej sklerózy (MS), ktorý postihuje približne 10 - 15% populácie s týmto ochorením, je veľmi agresívnou patológiou. Doteraz neexistovala žiadna liečba ani liečba, ale táto multicentrická štúdia (na medzinárodnej úrovni) so španielskou účasťou áno preukázala účinnosť tohto lieku, ktorý by sa mohol stať prvou a jedinou terapeutickou možnosťou pre pacientov s týmto ochorením choroba.

Doteraz neexistovala žiadna liečba EMM

Štúdium tohto lieku sa nazýva Oratórium Viedol ju vedúci klinickej neuroimunologickej služby nemocnice Vall d'Hebron a riaditeľ Centra pre roztrúsenú sklerózu v Katalánsku (Cemcat) Xavier Montalbán. V tejto štúdii sa účinnosť lieku Ocrelizumab skúmala u 732 pacientov s primárnou progresívnou roztrúsenou sklerózou a

hlavným záverom je, že sa jej podarí zastaviť progresiu zdravotného postihnutia spôsobeného chorobou najmenej na 12 týždňov.

Montalbán chcel objav osláviť a vyhlásil:

„Je to skutočne historický okamih. Je to tak do tej miery, že je to prvýkrát, čo sa preukázalo, že liek je účinný pri kontrole tohto typu neurologických ochorení. Otvára sa okno smerom k lepšiemu porozumeniu a liečbe roztrúsenej sklerózy “.

Tento liek je monoklonálna protilátka určená na selektívny útok na bunky CD20B +, o ktorej sa predpokladá kľúčovú úlohu hrá deštrukcia myelínu a nervov, ktorá spôsobuje príznaky sklerózy viacnásobný. Väzbou na povrch týchto proteínov pomáha Ocrelizumab zachovať najdôležitejšie funkcie imunitného systému.

Čo je roztrúsená skleróza?

The roztrúsená skleróza (MS) je neurozápalové ochorenie, ktoré ovplyvňuje centrálny nervový systém (CNS), mozog aj miechu. Nie je presne známe, čo spôsobuje SM, ale tento stav poškodzuje myelín, látku, ktorá tvorí membránu ktorá obklopuje nervové vlákna (axóny) a ktorá uľahčuje vedenie elektrických impulzov medzi nimi títo.

Myelín sa ničí vo viacerých oblastiach, niekedy po ňom zostávajú jazvy (skleróza). Tieto poranené oblasti sú tiež známe ako demyelinačné plaky. Keď je myelínová látka zničená, schopnosť nervov viesť elektrické impulzy do a z mozgu je prerušená a táto skutočnosť vyvoláva výskyt príznakov, ako sú:

• Poruchy videnia
• Svalová slabosť
• Problémy s koordináciou a rovnováhou
• Pocity ako necitlivosť, svrbenie alebo pichanie
• Problémy s myslením a pamäťou

Skleróza multiplex postihuje viac ženy ako mužov. Jeho nástup sa zvyčajne vyskytuje vo veku 20 až 40 rokov, aj keď boli hlásené prípady aj u detí a starších ľudí. Toto ochorenie je zvyčajne mierne, ale v závažnejších prípadoch niektorí ľudia strácajú schopnosť písať, rozprávať alebo chodiť.

Vo väčšine prípadov toto ochorenie progreduje pri vzplanutí, ale pri primárnej progresívnej roztrúsenej skleróze je zdravotné postihnutie sa zhoršuje nepretržite a pomaly v priebehu mesiacov alebo rokov, a preto sa považuje za jeho vážnu formu patológie.

Fázy klinického vývoja lieku

Na to, aby sa droga mohla dostať do predaja, je potrebné dodržať postup na vyhodnotenie jej účinnosti a bezpečnosti, čím sa zabráni ohrozením života ľudí, ktorí ju budú konzumovať. Vývoj nového lieku je dlhý a zložitý na trh sa dostanú iba dve alebo tri z 10 000 liečivých látok.

Keď je liek dostatočne vyhodnotený na modeloch in vitro a v štúdiách na zvieratách (predklinická fáza), začína výskum u ľudí, ktorý sa nazýva klinické skúšky. Klasicky je obdobie klinického vývoja farmaceutického produktu rozdelené do 4 po sebe nasledujúcich fáz, ktoré sa však môžu prekrývať. Toto sú fázy, ktoré sú súčasťou klinického skúšania:

• Fáza I: Táto fáza zahrnuje prvé štúdie vykonané na ľuďoch, ktorých hlavným cieľom je merať bezpečnosť a znášanlivosť zlúčeniny. Vzhľadom na úroveň rizika je počet dobrovoľníkov malý a trvanie fázy krátke.
• Fáza II: Riziko v tejto fáze je mierne a jeho cieľom je poskytnúť predbežné informácie o účinnosti lieku a stanoviť vzťah medzi dávkou a reakciou. Sú potrebné stovky predmetov a táto fáza môže trvať niekoľko mesiacov alebo rokov.
• Fáza III: Toto je fáza, v ktorej sa tento liek nachádza, a je potrebné vyhodnotiť jeho účinnosť a bezpečnosť za obvyklých podmienok použitia a s ohľadom na terapeutické alternatívy dostupné pre indikáciu študoval. Z tohto dôvodu sa jeho použitie v kombinácii s inými liekmi testuje niekoľko mesiacov alebo rokov, počas ktorých sa analyzuje stupeň výskytu požadovaných a nežiaducich účinkov. Toto sú potvrdzujúce terapeutické štúdie.
• Fáza IV: Vykonáva sa po uvedení lieku na trh, aby sa znovu študovala v klinickom kontexte a aby sa poskytlo viac informácií o jeho vedľajších účinkoch.

Po pozitívnych výsledkoch v klinickej štúdii fázy III s Ocrelizumabom Začiatkom budúceho roka sa bude vyžadovať európske povolenie na uvedenie tohto lieku na trh. Zvyčajne to trvá asi šesť mesiacov. Od tejto chvíle sa každá krajina rozhodne, či povolí predaj na svojom území.