Primer multipl skleroza karşı ilk etkili ilaç

Şirket Genentech, ait Roche Grubu, 27 Eylül'de deneysel ilacın Faz III'teki klinik denemesinin okrelizumab tatmin edici olmuştur.

bu ilaç Primer progresif multipl sklerozun (MSM) ilerlemesini en az 12 hafta geciktirmeyi başarır, ilk aşamalarında. Bu hastalığa sahip popülasyonun yaklaşık %10-15'ini etkileyen multipl sklerozun (MS) bu alt tipi çok agresif bir patolojidir. Bugüne kadar herhangi bir tedavi veya tedavi yoktu, ancak İspanyol katılımıyla (uluslararası düzeyde) bu çok merkezli çalışma, Bu ilacın, bu hastalığı olan hastalar için ilk ve tek terapötik seçenek haline gelebilecek etkinliğini kanıtladı. hastalık.

Şimdiye kadar EMM için bir tedavi yoktu

Bu ilacın çalışmasına denir Hitabet Vall d'Hebron Hastanesi Klinik Nöroimmünoloji Servisi başkanı ve Katalonya Multipl Skleroz Merkezi (Cemcat) direktörü Xavier Montalbán tarafından yönetilmektedir. Bu çalışmada, primer progresif multipl sklerozlu 732 hastada Ocrelizumab ilacının etkinliği araştırıldı ve ana sonuç, hastalığın neden olduğu sakatlığın ilerlemesini en az 12 hafta durdurmayı başarmasıdır..

Montalbán keşfi kutlamak istedi ve şunları söyledi:

"Bu gerçekten tarihi bir an. Öyle ki, bir ilacın bu tür nörolojik hastalıkları kontrol etmede etkili olduğu ilk kez gösterildi. Multipl sklerozun daha iyi anlaşılması ve tedavisi için bir pencere açılıyor"

Bu ilaç, inanılan CD20B + hücrelerine seçici olarak saldırmak için tasarlanmış bir monoklonal antikordur. Skleroz semptomlarına neden olan miyelin ve sinirlerin yıkımı önemli bir rol oynar çoklu. Ocrelizumab, bu proteinlerin yüzeyine bağlanarak bağışıklık sisteminin en önemli işlevlerinin korunmasına yardımcı olur.

Multipl Skleroz Nedir?

multipl skleroz (MS) nöroinflamatuar bir hastalıktır merkezi sinir sistemini (CNS), hem beyni hem de omuriliği etkiler. MS'e neyin neden olduğu tam olarak bilinmemekle birlikte bu durum, zarı oluşturan bir madde olan miyeline zarar verir. sinir liflerini (aksonlar) çevreleyen ve aralarında elektriksel uyarıların iletimini kolaylaştıran bunlar.

Miyelin, bazen yara izleri (skleroz) bırakarak birden fazla alanda yok edilir. Bu yaralı alanlar demiyelinizasyon plakları olarak da bilinir. Miyelin maddesi yok edildiğinde, sinirlerin beyne giden ve beyinden elektriksel uyarıları iletme yeteneği kesintiye uğrar ve bu durum aşağıdaki gibi semptomların ortaya çıkmasına neden olur:

• Görsel rahatsızlıklar
• kas zayıflığı
• Koordinasyon ve denge ile ilgili sorunlar
• Uyuşma, kaşıntı veya iğne batması gibi duyumlar
• Düşünme ve hafıza sorunları

Çoklu skleroz kadınları erkeklerden daha fazla etkiler. Başlangıcı genellikle 20 ila 40 yaşları arasında görülür, ancak çocuklarda ve yaşlılarda da vakalar bildirilmiştir. Genellikle hastalık hafiftir, ancak daha ciddi vakalarda bazı insanlar yazma, konuşma veya yürüme yeteneklerini kaybederler.

Çoğu durumda, bu hastalık kümeler halinde ilerler, ancak birincil ilerleyici multipl sklerozda, engellilik aylar veya yıllar içinde sürekli ve yavaş yavaş kötüleşir, bu yüzden bunun ciddi bir şekli olarak kabul edilir. patoloji.

Bir ilacın klinik gelişim aşamaları

Bir ilacın satışa sunulabilmesi için etkinliğini ve güvenliğini değerlendirecek bir süreç izlenerek, onu tüketecek kişilerin hayatlarını riske atmaktan kaçınılmalıdır. Yeni bir ilacın geliştirilmesi uzun ve zordur, çünkü 10.000 uyuşturucu maddeden sadece ikisi veya üçü piyasaya çıkıyor.

İlaç in vitro modellerde ve hayvan çalışmalarında (klinik öncesi faz) yeterince değerlendirildikten sonra, klinik denemeler olarak adlandırılan insanlarda araştırmalar başlar. Klasik olarak, bir farmasötik ürünün klinik gelişim periyodu birbirini takip eden 4 aşamaya bölünmüştür, ancak bunlar örtüşebilir. Klinik araştırmanın bir parçası olan aşamalar şunlardır:

• Aşama I: Bu aşama, temel amacı bileşiğin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini ölçmek olan, insanlarda gerçekleştirilen ilk çalışmaları içerir. İlgili risk düzeyi göz önüne alındığında, gönüllü sayısı azdır ve aşamanın süresi kısadır.
• Aşama II: Bu aşamadaki risk orta düzeydedir ve amacı, ürünün etkinliği hakkında ön bilgi sağlamak ve doz-yanıt ilişkisini kurmaktır. Yüzlerce deneğe ihtiyaç vardır ve bu aşama birkaç ay veya yıl sürebilir.
• Faz III: Bu ilacın içinde bulunduğu aşamadır ve aşağıdaki durumlarda etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek gerekir. olağan kullanım koşulları ve endikasyon için mevcut terapötik alternatifler ile ilgili olarak okudu. Bu nedenle, diğer ilaçlarla birlikte kullanımı, istenen ve istenmeyen etkilerin görülme derecesinin analiz edildiği birkaç ay veya yıl boyunca test edilir. Bunlar doğrulayıcı terapötik çalışmalardır.
• Faz IV: İlacın pazarlanmasından sonra klinik bağlamda tekrar araştırmak ve yan etkileri hakkında daha fazla bilgi vermek için gerçekleştirilir.

Ocrelizumab'ın Faz III klinik denemesindeki olumlu sonuçların ardından, Bu ilacı pazarlayabilmek için önümüzdeki yılın başında Avrupa izni talep edilecek.. Bu genellikle yaklaşık altı ay sürer. O andan itibaren, her ülke kendi topraklarında satışa izin verip vermeyeceğine karar verecek.