Primul medicament eficient împotriva sclerozei multiple primare

Compania Genentech, aparținând Grupul Roche, a anunțat pe 27 septembrie că studiul clinic, în faza III, a medicamentului experimental Ocrelizumab a fost satisfăcător.

Acest medicament reușește să întârzie progresia sclerozei multiple primare progresive (MSM) cu cel puțin 12 săptămâni, în etapele sale inițiale. Acest subtip de scleroză multiplă (SM), care afectează aproximativ 10-15% din populația cu această boală, este o patologie foarte agresivă. Până în prezent nu a existat niciun tratament sau tratament, dar acest studiu multicentric (la nivel internațional) cu participare spaniolă a avut a demonstrat eficacitatea acestui medicament care ar putea deveni prima și singura opțiune terapeutică pentru pacienții cu acest medicament boală.

Până acum, nu a existat niciun tratament pentru EMM

Studiul acestui medicament se numește Oratoriu Acesta a fost condus de șeful Serviciului de Neuroimunologie Clinică al Spitalului Vall d'Hebron și directorul Centrului de scleroză multiplă din Catalonia (Cemcat), Xavier Montalbán. În acest studiu, eficacitatea medicamentului Ocrelizumab a fost investigată la 732 de pacienți cu scleroză multiplă primară progresivă și

principala concluzie este că reușește să oprească, cel puțin 12 săptămâni, progresia handicapului cauzat de boală.

Montalbán a dorit să sărbătorească descoperirea și a declarat:

„Este un moment cu adevărat istoric. Este atât în ​​măsura în care este pentru prima dată când un medicament s-a dovedit a fi eficient în controlul acestui tip de boală neurologică. Se deschide o fereastră spre o mai bună înțelegere și tratament a sclerozei multiple "

Acest medicament este un anticorp monoclonal conceput pentru a ataca selectiv celulele CD20B + despre care se crede că sunt distrugerea mielinei și a nervilor, care provoacă simptomele sclerozei, joacă un rol cheie multiplu. Legându-se de suprafața acestor proteine, Ocrelizumab ajută la păstrarea celor mai importante funcții ale sistemului imunitar.

Ce este scleroza multiplă?

scleroză multiplă (SM) este o boală neuroinflamatorie care afectează sistemul nervos central (SNC), atât creierul, cât și măduva spinării. Nu se știe exact ce cauzează SM, dar această afecțiune dăunează mielinei, o substanță care formează membrana care înconjoară fibrele nervoase (axoni) și care facilitează conducerea impulsurilor electrice între aceste.

Mielina este distrusă în mai multe zone, lăsând uneori cicatrici (scleroză). Aceste zone rănite sunt, de asemenea, cunoscute sub numele de plăci de demielinizare. Când substanța mielinică este distrusă, capacitatea nervilor de a conduce impulsuri electrice către și dinspre creier este întreruptă și acest fapt produce apariția unor simptome precum:

• Tulburări vizuale
• Slăbiciune musculară
• Probleme de coordonare și echilibru
• Senzații precum amorțeală, mâncărime sau înțepături
• Probleme cu gândirea și memoria

Scleroză multiplă afectează mai mult femeile decât bărbații. Debutul său apare de obicei între 20 și 40 de ani, deși au fost raportate cazuri și la copii și vârstnici. În general, boala este ușoară, dar în cazuri mai severe unele persoane își pierd capacitatea de a scrie, de a vorbi sau de a merge.

În cele mai multe cazuri, această boală progresează în grupuri, dar în scleroza multiplă primară progresivă, dizabilitatea se înrăutățește continuu și lent în decurs de luni sau ani, motiv pentru care este considerată o formă gravă a acestui lucru patologie.

Fazele dezvoltării clinice a unui medicament

Pentru ca un medicament să fie disponibil spre vânzare, trebuie urmat un proces pentru a evalua eficacitatea și siguranța acestuia, evitând astfel să pună în pericol viața oamenilor care urmează să-l consume. De atunci, dezvoltarea unui nou medicament este lungă și dificilă doar două sau trei din 10.000 de substanțe medicamentoase intră pe piață.

Când medicamentul a fost suficient evaluat în modele in vitro și în studii pe animale (faza preclinică), începe cercetarea la om, ceea ce se numește studii clinice. Clasic, perioada de dezvoltare clinică a unui produs farmaceutic este împărțită în 4 faze consecutive, dar acestea se pot suprapune. Acestea sunt fazele care fac parte din studiul clinic:

• Faza I: Această fază include primele studii efectuate la om, al căror obiectiv principal este de a măsura siguranța și tolerabilitatea compusului. Având în vedere nivelul de risc implicat, numărul voluntarilor este mic, iar durata fazei este scurtă.
• Faza a II-a: Riscul în această fază este moderat, iar obiectivul său este de a furniza informații preliminare cu privire la eficacitatea produsului și de a stabili relația doză-răspuns. Sunt necesare sute de subiecți și această fază poate dura câteva luni sau ani.
• Faza III: Aceasta este faza în care se află acest medicament și este necesar să se evalueze eficacitatea și siguranța acestuia condițiile obișnuite de utilizare și în ceea ce privește alternativele terapeutice disponibile pentru indicație studiat. Din acest motiv, utilizarea sa în combinație cu alte medicamente este testată timp de câteva luni sau ani, timp în care se analizează gradul de incidență al efectelor dorite și nedorite. Acestea sunt studii terapeutice de confirmare.
• Faza IV: Se efectuează după comercializarea medicamentului pentru a-l studia din nou într-un context clinic și pentru a oferi mai multe informații despre efectele sale secundare.

În urma rezultatelor pozitive din studiul clinic de fază III cu Ocrelizumab, Autorizația europeană va fi solicitată la începutul anului viitor pentru a putea comercializa acest medicament. Acest lucru durează de obicei aproximativ șase luni. De atunci, fiecare țară va decide dacă permite vânzarea pe teritoriul său.