Prvi učinkovit lijek protiv primarne multiple skleroze

Tvrtka Genentech, pripada Roche grupa, objavio je 27. rujna da je kliničko ispitivanje, u fazi III, eksperimentalnog lijeka Okrelizumab bilo je zadovoljavajuće.

Ovaj lijek uspije odgoditi napredovanje primarne progresivne multiple skleroze (MSM) za najmanje 12 tjedana, u početnim fazama. Ova podvrsta multiple skleroze (MS), koja pogađa približno 10-15% populacije s ovom bolešću, vrlo je agresivna patologija. Do danas nije bilo lijeka ili liječenja, ali ovo multicentrično istraživanje (na međunarodnoj razini) sa španjolskim sudjelovanjem jeste dokazao je djelotvornost ovog lijeka koji bi mogao postati prva i jedina terapijska opcija za pacijente s tim bolest.

Do sada nije bilo liječenja za EMM

Studija ovog lijeka naziva se Govorništvo Vodio ga je voditelj kliničke neuroimunološke službe bolnice Vall d'Hebron i direktor Centra za multiplu sklerozu u Kataloniji (Cemcat), Xavier Montalbán. U ovoj studiji ispitivana je djelotvornost lijeka Ocrelizumab u 732 bolesnika s primarno progresivnom multiplom sklerozom i

glavni je zaključak da uspijeva zaustaviti, barem 12 tjedana, napredovanje invaliditeta uzrokovanog bolešću.

Montalbán je želio proslaviti otkriće i izjavio:

"To je uistinu povijesni trenutak. To je toliko do te mjere da se prvi put pokazalo da je lijek učinkovit u kontroli ove vrste neuroloških bolesti. Otvara se prozor ka boljem razumijevanju i liječenju multiple skleroze "

Ovaj lijek je monoklonsko antitijelo dizajnirano da selektivno napada stanice CD20B +, za koje se vjeruje uništavanje mijelina i živaca, što uzrokuje simptome skleroze, igra ključnu ulogu višestruko. Vezujući se za površinu ovih proteina, Ocrelizumab pomaže u očuvanju najvažnijih funkcija imunološkog sustava.

Što je multipla skleroza?

The multipla skleroza (MS) je neuroinflamatorna bolest koja utječe na središnji živčani sustav (CNS), i mozak i leđnu moždinu. Nije točno poznato što uzrokuje MS, ali ovo stanje oštećuje mijelin, tvar koja tvori membranu koja okružuje živčana vlakna (aksone), a koja olakšava provođenje električnih impulsa između ove.

Mielin se uništava na više područja, ponekad ostavlja ožiljke (skleroza). Ova ozlijeđena područja poznata su i kao demijelinizacijske pločice. Kada se mijelinska tvar uništi, sposobnost živaca da provode električne impulse do i iz mozga se prekida, a ta činjenica stvara pojavu simptoma kao što su:

• Poremećaji vida
• Mišićna slabost
• Problemi s koordinacijom i ravnotežom
• Osjećaji poput utrnulosti, svrbeža ili bockanja
• Problemi s razmišljanjem i pamćenjem

Multipla skleroza utječe na žene više nego na muškarce. Njegov se početak obično događa u dobi između 20 i 40 godina, iako su slučajevi zabilježeni i kod djece i starijih osoba. Općenito, bolest je blaga, ali u težim slučajevima neki ljudi gube sposobnost pisanja, govora ili hodanja.

U većini slučajeva ova bolest napreduje u pojavama, ali u primarnoj progresivnoj multiploj sklerozi invaliditet se pogoršava kontinuirano i polako tijekom mjeseci ili godina, zbog čega se smatra ozbiljnim oblikom toga patologija.

Faze kliničkog razvoja lijeka

Da bi se lijek mogao staviti u prodaju, mora se slijediti postupak za procjenu njegove djelotvornosti i sigurnosti, izbjegavajući tako rizikovanje života ljudi koji će ga konzumirati. Razvoj novog lijeka je dug i težak od samo dvije ili tri od 10.000 droga ulaze na tržište.

Kada je lijek dovoljno procijenjen u in vitro modelima i u studijama na životinjama (pretklinička faza), započinju istraživanja na ljudima, koja se nazivaju klinička ispitivanja. Klasično je razdoblje kliničkog razvoja farmaceutskog proizvoda podijeljeno u 4 uzastopne faze, ali mogu se preklapati. Ovo su faze koje su dio kliničkog ispitivanja:

• Faza I: Ova faza uključuje prve studije provedene na ljudima, čiji je glavni cilj mjeriti sigurnost i podnošljivost spoja. S obzirom na razinu uključenog rizika, broj dobrovoljaca je mali, a trajanje faze kratko.
• Faza ii: Rizik je u ovoj fazi umjeren i njegov je cilj pružiti preliminarne informacije o djelotvornosti proizvoda i uspostaviti odnos doze i odgovora. Potrebne su stotine ispitanika i ova faza može trajati nekoliko mjeseci ili godina.
• Faza III: U ovoj je fazi ovaj lijek i potrebno je procijeniti njegovu učinkovitost i sigurnost u uobičajeni uvjeti primjene i s obzirom na terapijske alternative dostupne za indikaciju proučavao. Iz tog se razloga njegova primjena u kombinaciji s drugim lijekovima testira nekoliko mjeseci ili godina, tijekom kojih se analizira stupanj učestalosti željenih i neželjenih učinaka. To su potvrdne terapijske studije.
• Faza IV: Provodi se nakon stavljanja lijeka u promet radi ponovnog proučavanja u kliničkom kontekstu i pružanja više informacija o njegovim nuspojavama.

Nakon pozitivnih rezultata u III. Fazi kliničkog ispitivanja okrelizumaba, Europsko odobrenje zatražit će se početkom sljedeće godine kako bi se ovaj lijek mogao stavljati na tržište. To obično traje oko šest mjeseci. Od tada će svaka zemlja odlučiti dopušta li prodaju na svom teritoriju.